Johnson & Johnson a annoncé les résultats actualisés de la cohorte 2 de l'étude de phase 2b SunRISe-1 évaluant l'efficacité et la sécurité de la monothérapie expérimentale TAR-200 chez des patients atteints d'un cancer de la vessie à haut risque non invasif sur le plan musculaire (HR-NMIBC) ne répondant pas au BCG et présentant un carcinome in situ, qui ne sont pas éligibles pour une cystectomie radicale ou qui refusent une telle intervention. Ces données ont été présentées lors d'une séance plénière (résumé #P2-01) à la réunion annuelle de l'American Urological Association (AUA) qui se tiendra du 3 au 6 mai 2024 à San Antonio, au Texas. Le taux de réponse complète (RC) confirmé au niveau central était de 82,8 % par cytologie urinaire et/ou biopsie (intervalle de confiance à 95 % [IC, 70,6-91,4]).

Le protocole de l'étude ne prévoyait pas de retraitement pour les non-répondeurs, conformément aux directives de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le taux de durée de réponse (DOR) estimé à un an est de 74,6 % (IC à 95 %, 49,8-88,4), avec un suivi médian chez les répondeurs de 29,9 semaines (intervalle, 14-140) ; 90 % (47 sur 48) des RC ont été obtenues lors de la première évaluation de la maladie à la semaine 12, et quatre des cinq patients qui ont achevé deux ans de traitement sont toujours en RC. Le taux de RC confirmées évalué par l'investigateur est en forte corrélation avec les résultats centraux.

Les résultats intermédiaires de l'étude SunRISe-1 ont été présentés au congrès 2023 de la Société européenne d'oncologie médicale et partagés à l'AUA 2023. Ces résultats ont également été présentés au congrès de l'Association européenne d'urologie 2024. Quatre patients (4,7 %) ont eu des effets indésirables entraînant l'arrêt du traitement et aucun décès n'a été signalé.

TAR-200 est un système expérimental de libération ciblée conçu pour assurer une libération locale prolongée de la gemcitabine dans la vessie. En décembre 2023, la FDA a accordé à TAR-200 le statut de Breakthrough Therapy Designation (BTD) pour le traitement potentiel futur des patients atteints de HR-NMIBC ne répondant pas au BCG, qui ne sont pas éligibles pour une cystectomie radicale (ablation chirurgicale de la vessie) ou qui ont choisi de ne pas la subir. Cette intervention abdominale majeure nécessite la création d'une dérivation urinaire pour collecter et stocker l'urine.

SunRISe-1 (NCT04640623) est une étude clinique de phase 2 ouverte, randomisée, avec assignations parallèles, évaluant l'innocuité et l'efficacité de TAR-200 en association avec le cetrelimab, de TAR-200 seul ou du cetrelimab seul pour les patients atteints de carcinome in situ HR-NMIBC (CIS) ne répondant pas au BCG, qui ne sont pas éligibles pour une cystectomie radicale ou qui ont choisi de ne pas en subir une. TAR-200 est une étude clinique de phase 2 ouverte, randomisée et menée en parallèle, qui évalue la sécurité et l'innocuité de l'agent expérimental Tar-200 en association avec le cétrelimab, de TAR - TAR-200 seul et du cétrelimab seul pour les patients atteints d'un carcinome in situ HR-NMIBC (CIS) ne répondant pas au BCG, qui ne sont pas éligibles pour une cystectomie radicale (ablation chirurgicale de la vessie) ou qui ont choisi de ne pas en subir une. Cette intervention abdominale de grande ampleur nécessite la création d'une dérivation urinaire pour collecter et stocker l'urine.

SunRise-1 (NCT04740623) est un essai randomisé. SunRISe- 1 (NCT04640623) est une étude clinique de phase 1 randomisée, à assignation parallèle et à étiquetage ouvert, qui évalue l'innocuité et l'efficacité de TAR-200 en association avec le cetrelimab. TAR-200 en association avec le cetrelimab, TAR-200 seul ou Cetrelimab seul pour les patients atteints de carcinome in situ in situ (CIS) du NMIBC ne répondant pas à la GBC, qui ne sont pas éligibles pour une cySTectomie radicale ou qui choisissent de ne pas la subir.