Amicus Therapeutics, Inc. annonce que la FDA américaine reporte son action sur le dépôt d'une demande d'autorisation pour l'AT-GAA dans la maladie de Pompe à déclenchement tardif.
Le 28 octobre 2022 à 22:01
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Amicus Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a reporté l'action sur la demande de licence biologique (BLA) pour la cipaglucosidase alfa, le composant biologique de l'AT-GAA. En raison des restrictions de voyage liées au COVID-19, la FDA n'a pas pu effectuer l'inspection requise du site de fabrication de WuXi Biologics en Chine pendant le cycle d'examen. Par conséquent, la FDA reporte l'action sur la demande jusqu'à ce que l'inspection du site de fabrication soit terminée.
La société continue de s'attendre à ce que la FDA approuve les deux composantes de l'AT-GAA, y compris le BLA et la New Drug Application (NDA) pour le miglustat, ensemble. La seule raison citée dans la lettre de la FDA pour l'action différée était l'incapacité de l'Agence à terminer l'inspection de l'installation de fabrication. Alors que les deux demandes restent en cours d'examen, la FDA n'a pas fourni de date(s) d'action prévue(s) car elle continue de surveiller la situation de santé publique et les restrictions de voyage en Chine.
Cependant, la société est maintenant activement engagée avec la FDA dans le développement de plans et de logistique pour un plan d'inspection de pré-approbation. Selon les directives de la FDA relatives aux inspections de pré-approbation pendant la pandémie de COVID-19, l'Agence peut reporter l'action sur une demande en cours lorsqu'une inspection de l'installation est nécessaire mais ne peut être achevée avant la date butoir de la PDUFA en raison des restrictions de voyage, à condition qu'aucune déficience n'ait été identifiée et que la demande satisfasse par ailleurs aux exigences d'approbation.
Amicus Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui se concentre sur la découverte, le développement et la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les maladies rares. Ses deux thérapies commercialisées sont Galafold, la première monothérapie orale pour les personnes atteintes de la maladie de Fabry qui ont des variantes génétiques accessibles, et Pombiliti + Opfolda, un nouveau traitement conçu pour améliorer l'absorption de l'enzyme active dans les tissus clés de la maladie pour les adultes atteints de la maladie de Pompe à révélation tardive. En tant que monothérapie administrée par voie orale, Galafold est conçu pour se lier à l'enzyme endogène alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) et la stabiliser chez les patients présentant des variantes génétiques identifiées comme accessibles lors d'un test d'accessibilité à base de cellules selon les Bonnes Pratiques de Laboratoire (BPL). Pombiliti + Opfolda consiste en une enzyme rhGAA de conception unique, la cipaglucosidase alfa-atga, dont la structure glucidique est optimisée pour améliorer l'absorption lysosomale, administrée en association avec le miglustat qui fonctionne comme un stabilisateur d'enzyme.
Amicus Therapeutics, Inc. annonce que la FDA américaine reporte son action sur le dépôt d'une demande d'autorisation pour l'AT-GAA dans la maladie de Pompe à déclenchement tardif.
AMICUS THERAPEUTICS, INC. 
