Amryt présente les données de sécurité et d'efficacité à long terme de l'extension ouverte (OLE) de son essai clinique mondial de non-infériorité de phase 3 MPOWERED qui a comparé Mycapssa® (capsules orales d'octréotide) aux iSRL à action prolongée pour le maintien de la réponse biochimique chez les patients atteints d'acromégalie. L'essai MPOWERED a été conçu pour soutenir la demande d'autorisation de mise sur le marché de Mycapssa® par l'EMA, qui est actuellement en cours d'évaluation. Mycapssa® est approuvé aux États-Unis pour un traitement d'entretien à long terme chez les patients atteints d'acromégalie qui ont répondu et toléré un traitement par octréotide ou lanréotide injectable. Données ouvertes de sécurité et d'efficacité à long terme de l'essai de phase 3 MPOWERED : 60 patients ayant terminé la phase de traitement de base de 15 mois ont choisi de poursuivre le traitement par Mycapssa® dans l'étude d'extension ouverte MPOWERED. Au cours de l'ECR, 19 patients ont été traités avec des iSRL et 35 ont été traités avec Mycapssa®. En outre, 6 patients ont été traités par une combinaison de Mycapssa® et de cabergoline. Les principaux résultats de l'étude sont les suivants : 93%, 91% et 92% des patients ont terminé les années 1, 2 et 3 de l'OLE, respectivement, parmi ceux qui se sont inscrits chaque année ; Les niveaux moyens d'IGF-1 des patients inscrits ont été maintenus de manière stable dans les limites normales à la fin de la période de l'OLE (les niveaux médians d'IGF-1 au départ et à la fin de l'OLE étaient de 0,82 et 0.83 respectivement) ; 86 %, 81 % et 87 % de tous les patients ont maintenu leur réponse biochimique à l'année 1, 2 et 3 de l'OLE respectivement, en utilisant une imputation de non-réponse (tout arrêt du traitement est considéré comme une non-réponse) ; 94 %, 90 % et 93 % des patients ont maintenu leur réponse biochimique à l'année 1, 2 et 3 de l'OLE respectivement, en utilisant l'imputation du dernier report observé (LOCF) chez les patients traités par Mycapssa® . Parmi les patients qui sont passés de l'iSRL à Mycapssa® au cours de l'OLE, 47 % ont rapporté un excellent ou un très bon contrôle des symptômes (5 % et 42 % respectivement) à la fin de l'essai contrôlé randomisé (ECR), ce chiffre passant à 79 % à la fin de l'OLE (32 % et 47 % respectivement) ; 58% avaient au moins 3 symptômes d'acromégalie actifs sur les iSRLs à la fin de l'ECR, diminuant à 37% à la fin de l'ELS après le passage à Mycapssa® ; En outre, les patients traités avec les iSRLs pendant l'ECR se sont améliorés lorsqu'ils ont été traités avec Mycapssa®. dans le cadre de l'ELO sur les scores des domaines Emotional, GI interference, Treatment convenience et Treatment satisfaction du questionnaire de satisfaction du traitement de l'acromégalie (Acro-TSQ, un outil validé de résultats rapportés par les patients atteints d'acromégalie) ; les patients atteints d'acromégalie ont été exposés à Mycapssa® pendant l'ELO pour une durée médiane de traitement de 2,2 ans et une exposition maximale de 3,5 ans.2 ans et une exposition maximale de 3,5 ans. En incluant la phase de traitement de base de 15 mois, 10 patients ont été traités pendant plus de 4 ans et 22 patients pendant plus de 3 ans ; les patients de l'étude OLE ont démontré un taux d'observance médian de 99 % pendant cette période ; le profil de sécurité à long terme de Mycapssa® pendant l'étude OLE était cohérent avec le profil de sécurité observé pendant l'étude de base (Run-in plus RCT) sans nouveaux signaux de sécurité avec une exposition à long terme.