Amryt annonce que The Lancet Diabetes & Endocrinology a publié les résultats complets de l'essai clinique mondial de phase 3 MPOWERED qui a comparé Mycapssa® (capsules orales d'octréotide) aux ligands des récepteurs de la somatostatine injectables à action prolongée (iSRL) pour le maintien de la réponse biochimique chez les patients atteints d'acromégalie. L'essai MPOWERED a été conçu pour soutenir la demande d'autorisation de mise sur le marché de Mycapssa® auprès de l'EMA, qui est actuellement en cours d'évaluation. L'essai MPOWERED s'ajoute à la base de données probantes constituée par deux essais de phase 3 antérieurs, CH-ACM-01 et CHIASMA OPTIMAL, qui ont tous deux soutenu l'approbation par la FDA américaine de Mycapssa® pour un traitement d'entretien à long terme chez les patients atteints d'acromégalie qui ont répondu et toléré un traitement par octréotide ou lanréotide injectable. Les principaux résultats de l'essai MPOWEREDPhase 3 sont énumérés ci-dessous : Mycapssa® n'était pas inférieur à l'octréotide ou au lanréotide injectable à longue durée d'action en ce qui concerne le maintien du contrôle biochimique, chez les patients ayant déjà répondu aux deux traitements. En ce qui concerne le critère d'évaluation principal, à savoir la proportion de patients ayant maintenu une réponse biochimique tout au long de la phase de 9 mois de l'essai contrôlé randomisé (ECR), 91 % des patients sous Mycapssa® ont maintenu une réponse, contre 100 % sous iSRL. La réponse a été définie comme la moyenne pondérée dans le temps de l'IGF-1 < 1,3 x la limite supérieure de la normale (LSN) tout au long de la phase. L'IGF-1 moyen était le même au début et à la fin de la phase de l'ECR dans les deux groupes et s'est maintenu dans les limites de la normale. Toutes les analyses de sensibilité ont confirmé les résultats du critère d'évaluation principal en utilisant à la fois la moyenne pondérée dans le temps et les méthodes plus traditionnelles d'analyse des données sur l'IGF-1. Résultats de l'octréotide oral pour les symptômes de percée et d'acromégalie active À la fin de la phase de l'ECR, 15 % des patients du groupe octréotide oral ont signalé des symptômes de percée d'acromégalie, contre 31 % dans le groupe iSRL. Le nombre global de symptômes individuels actifs d'acromégalie était similaire entre les groupes de traitement. Une réduction significative du nombre de certains symptômes actifs de l'acromégalie a été rapportée chez les patients répondant à Mycapssa® à la fin de la phase de rodage. Plus précisément, des réductions significatives ont été observées dans les proportions de participants présentant un gonflement des extrémités (p=0,01) et une fatigue (p=0,03). Résultats rapportés par les patients avec les gélules d'octréotide par voie orale Une amélioration significative a été rapportée par rapport au début du traitement avec les iSRLs jusqu'à la fin de la phase de lancement chez les patients répondant à Mycapssa®. dans trois des cinq échelles de l'Acromegaly Treatment Satisfaction Questionnaire (Acro-TSQ) (réaction émotionnelle, commodité du traitement et satisfaction du traitement), Le changement depuis le début de la phase de l'ECR pour chacune des cinq échelles de l'Acro-TSQ était généralement similaire entre les groupes de traitement Les capsules d'octréotide oral ont montré un profil de sécurité comparable à celui des iSRL L'incidence des événements indésirables (EI) pendant l'ECR était similaire entre les groupes, 39 (71%) des 55 participants du groupe octréotide oral et 26 (70%) des 37 participants du groupe iSRL ayant signalé au moins un EI. Dans les deux groupes de traitement, la plupart des EI liés au traitement étaient d'ordre gastro-intestinal. 17 (47%) des 36 participants assignés de manière aléatoire à l'iSRL ont rapporté des réactions au site d'injection via les échelles Acro-TSQ à la fin de l'ECR, et 13 (81%) des 16 participants ont rapporté que les réactions au site d'injection interféraient avec les activités quotidiennes A propos de l'essai de phase 3 MPOWERED L'essai MPOWERED était un essai mondial, randomisé, ouvert et contrôlé par un traitement actif, d'une durée de 15 mois, destiné à soutenir l'approbation de Mycapssa® dans l'Union européenne. Chiasma/Amryt a terminé le recrutement de 146 patients adultes atteints d'acromégalie dans l'essai en juin 2019, parmi lesquels 92 patients considérés comme répondeurs aux capsules d'octréotide selon le protocole après un rodage de six mois ont été randomisés pour recevoir soit des capsules d'octréotide (n=55), soit des iSRL (octréotide à libération prolongée ou lanréotide autogel) (n=37). Ces patients ont ensuite été suivis pendant neuf mois supplémentaires dans la phase d'ECR. A la fin de la phase RCT, les patients ont eu l'option de continuer dans une phase ouverte et de recevoir Mycapssa®. INDICATION ET USAGE APPROUVÉS PAR LA FDA Mycapssa® (octréotide oral) capsules à libération retardée, pour usage oral, est un analogue de la somatostatine indiqué pour le traitement d'entretien à long terme chez les patients atteints d'acromégalie qui ont répondu au traitement par l'octréotide ou le lanréotide et l'ont toléré.