Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société est engagée dans la découverte et le développement de traitements pour les maladies neurodégénératives. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de ses produits candidats : AMX0035 pour le traitement du syndrome de Wolfram et de la paralysie supranucléaire progressive, et AMX0114, l'oligonucléotide antisens de la société ciblant la calpaïne-2 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). AMX0035 est un inhibiteur de l'apoptose à double réponse protéique non repliée (UPR)-Bax, composé de PB et de TURSO (également connu sous le nom de TUDCA). Avexitide est un antagoniste des récepteurs du glucagon-like peptide-1 (GLP-1), premier de sa catégorie, qui a été évalué dans cinq essais cliniques pour l'hypoglycémie post-bariatrique et a également été étudié dans l'hyperinsulinisme congénital, deux indications caractérisées par une hypoglycémie hyperinsulinémique.
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