Amylyx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la présentation de données sur l'innocuité et la tolérance de l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium [PB] et taurursodiol [TURSO ; également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine]) telles qu'évaluées dans les essais cliniques CENTAUR et PEGASUS chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la maladie d'Alzheimer (AD), respectivement. Les données soutiennent le profil de sécurité global de l'AMX0035 car les résultats de cette analyse montrent que l'incidence des événements indésirables était généralement similaire entre les groupes AMX0035 et placebo dans les deux ensembles de participants aux essais. Dans l'essai CENTAUR, les participants (AMX0035, n=89 ; placebo, n=48) ayant terminé la phase randomisée de 24 semaines étaient éligibles pour s'inscrire dans une phase d'extension ouverte et recevoir AMX0035 (=132 semaines, semaine 24 rapportée).PEGASUS était un essai randomisé de 24 semaines chez des adultes atteints de la MA ou de troubles cognitifs légers (AMX0035, n=51 ; placebo, n=44).

L'évaluation de la sécurité et de la tolérance de l'AMX0035 était l'objectif principal des deux essais. Les résultats du résumé des essais cliniques ont montré que : La majorité des EIST associés à l'AMX0035 étaient gastro-intestinaux, ce qui correspond aux profils de sécurité individuels observés des composants de l'AMX0035. Dans les deux essais, la diarrhée et, dans une moindre mesure, la gêne/douleur abdominale, la distension abdominale et la dyspepsie étaient plus fréquentes avec l'AMX0035 par rapport au placebo.

Aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié. Bien que la majorité des participants aux études de phase 2 aient subi des EIST, ceux-ci étaient en grande partie non graves, d'intensité légère ou modérée, et évalués comme n'étant pas liés au traitement par le médicament à l'étude. Les résultats obtenus dans la MA ont permis d'élucider davantage le profil de sécurité de l'AMX0035, car les TEAE de l'essai CENTAUR semblent avoir été largement liés à la maladie.

Une comparaison plus poussée des TEAE dans les deux essais suggère que l'incidence globale plus élevée des TEAE dans l'essai CENTAUR était attribuable aux symptômes de la progression naturelle de la SLA, à savoir la faiblesse musculaire et les chutes, qui figuraient parmi les TEAE les plus fréquents dans CENTAUR.