Avacta Group plc a annoncé que le premier essai de phase I sur l'homme (ALS-6000-101) de l'AVA6000 Pro-doxorubicin passera à la cohorte de dose suivante suite à un examen positif des données de sécurité de la première cohorte. Le comité de surveillance des données de sécurité (SDMC) d'Avacta, composé de cliniciens recrutant actuellement des patients, a terminé son examen des données de sécurité de la première cohorte recevant AVA6000 à 80 mg/m2 dans l'essai de phase I en cours. À la suite de cet examen, le CMDS a recommandé de poursuivre l'essai clinique comme prévu et de passer à la dose suivante d'AVA6000, soit 120 mg/m2. L'AVA6000 est une nouvelle forme de doxorubicine qui a été modifiée à l'aide de la plateforme pré|CISION׫ d'Avacta afin d'améliorer sa sécurité et son index thérapeutique. Les anthracyclines telles que la doxorubicine, une chimiothérapie générique dont la taille du marché devrait atteindre 1,38 milliard de dollars d'ici 20241, sont largement utilisées dans le cadre des soins standard pour plusieurs types de tumeurs, mais leur utilisation est limitée par la toxicité cumulative. L'AVA6000 a été conçu pour limiter la pénétration du médicament dans les cellules, et donc son effet de destruction cellulaire, jusqu'à ce qu'il soit spécifiquement activé par la protéine d'activation des fibroblastes a (FAP), qui est en forte concentration dans de nombreuses tumeurs solides par rapport aux tissus sains. La réduction de l'exposition des tissus sains à la doxorubicine active qui en résulte pourrait augmenter de manière significative son indice thérapeutique en réduisant l'incidence des effets indésirables, notamment la cardiotoxicité et la myélosuppression.