Avenue Therapeutics, Inc. a annoncé que tous les patients ont été recrutés dans l'essai clinique de phase 1b/2a d'AJ201 pour le traitement de l'amyotrophie spinale et bulbaire (SBMA), également connue sous le nom de maladie de Kennedy. AJ201 est actuellement le principal candidat-médicament en clinique pour la SBMA, et les données de base sont attendues au deuxième trimestre 2024. L'essai clinique de phase 1b/2a de 12 semaines, multicentrique, randomisé et en double aveugle d'AJ201 a recruté 25 patients, assignés de manière aléatoire à AJ201 (600 mg/jour) ou à un placebo.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité d'AJ201 chez des sujets atteints de SBMA cliniquement et génétiquement défini. Bien que la maladie progresse lentement, ce qui limite le potentiel de démonstration de l'efficacité clinique sur 12 semaines, Avenue a inclus comme critères d'évaluation secondaires divers biomarqueurs apportant la preuve de l'engagement de la cible, ce qui pourrait refléter la probabilité d'un succès clinique. Ces biomarqueurs comprennent les données pharmacodynamiques mesurant le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de protéines mutantes du récepteur des androgènes dans les muscles squelettiques et les changements dans la composition des graisses et des muscles tels qu'ils sont observés sur les IRM.