Avenue Therapeutics, Inc. a annoncé la fin de la visite du dernier patient dans le cadre de l'essai clinique de phase 1b/2a d'AJ201 pour le traitement de l'amyotrophie spinale et bulbaire (" SBMA "), également connue sous le nom de maladie de Kennedy. Les données de base devraient être communiquées au milieu de l'année 2024. L'essai clinique de phase 1b/2a de 12 semaines, multicentrique, randomisé et en double aveugle d'AJ201 a recruté 25 patients, répartis aléatoirement entre AJ201 (600 mg/jour) et un placebo (3:1).

Le critère d'évaluation principal de l'étude est l'évaluation de la sécurité et de la tolérabilité d'AJ201 chez des sujets atteints de SBMA cliniquement et génétiquement définis. Les critères d'évaluation secondaires comprennent des données pharmacocinétiques et pharmacodynamiques mesurant le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de protéines AR mutantes dans le muscle squelettique et les changements par rapport à la ligne de base de l'expression des gènes activés par Nrf2 dans le muscle squelettique. Les objectifs exploratoires de l'étude comprennent des changements dans la composition des graisses et des muscles tels qu'ils apparaissent sur les IRM.

Ces paramètres sont considérés comme des biomarqueurs indiquant la probabilité d'une amélioration clinique à plus long terme. Vous trouverez de plus amples informations sur cette étude sur le site ClinicalTrials.gov (Identifiant : NCT05517603). En avril 2024, Avenue a organisé un événement virtuel avec des leaders d'opinion clés (?KOL ?) soulignant les perspectives d'experts sur le SBMA.

Christopher Grunseich, M.D., Lasker Clinical Research Scholar, investigateur et chef de l'unité des maladies neuromusculaires héréditaires au National Institute of Neurological Disorders and Stroke, et Tahseen Mozaffar, M.D., professeur de neurologie, de pathologie et de médecine de laboratoire, directeur de la division des maladies neuromusculaires et directeur du ALS and Neuromuscular Center à l'Université de Californie, Irvine, ont pris part à cet événement. Les deux conférenciers ont discuté des caractéristiques et du paysage thérapeutique du SBMA, ainsi que de la conception de l'essai et du potentiel d'AJ201 dans le SBMA.