Beam Therapeutics Inc. a annoncé que le premier patient a été traité avec BEAM-302, un médicament expérimental d'édition de base in vivo conçu pour corriger précisément la cause sous-jacente du déficit sévère en alpha-1 antitrypsine (AATD), qui est actuellement évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2. BEAM-302 est évalué dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2 ouvert, à doses croissantes, qui étudiera la sécurité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'efficacité de BEAM-302. La conception de l'étude comprend une partie d'exploration de la dose suivie d'une partie d'expansion de la dose afin d'identifier la dose optimale à prendre en compte dans une étude pivot.