Benitec Biopharma Inc. a annoncé des améliorations durables dans les évaluations radiographiques de l'efficacité de la déglutition et dans l'instrument de mesure des résultats rapportés par le sujet, évalués à 180 jours après l'administration de la faible dose de BB-301 au premier sujet (sujet 1) traité dans l'étude de cohorte BB-301 de phase 1b/2a, à un seul bras, ouverte, séquentielle, avec escalade de dose (NCT06185673) dans la dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP). Le BB-301 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La présente mise à jour provisoire de l'étude clinique porte principalement sur les résultats à 180 jours des évaluations de l'étude de déglutition par vidéofluoroscopie (?VFSS ?) du résidu pharyngé total (?TPR ?, c'est-à-dire la quantité d'aliments solides ou de matières liquides restant dans le pharynx après la première déglutition) et du Subject-Reported Outcome Instrument (c.-à-d. le Sydney Swallow Questionnaire ou le COMP), le Sydney Swallow Questionnaire ou "SSQ"), les leaders d'opinion participant à la récente webdiffusion de la journée de recherche et de développement du BB-301 en avril 2024 ont souligné que le résidu pharyngé total et le SSQ étaient les principaux marqueurs de valeur pour l'évaluation à long terme de l'amélioration cliniquement significative chez les sujets diagnostiqués comme souffrant d'une OPMD.

En outre, comme le plan statistique officiel de l'étude clinique de phase 1b/2a du BB-301 comprend des comparaisons entre les évaluations moyennes avant la dose et les évaluations moyennes respectives 365 jours après la dose pour chaque sujet, la mise à jour intermédiaire de l'étude clinique se concentre sur ces comparaisons quantitatives spécifiques. Benitec prévoit fournir des analyses supplémentaires des données de l'étude clinique intérimaire lors de conférences médicales à venir et de webémissions axées sur la recherche et le développement parrainées par la société au cours du premier trimestre de l'année civile 2025. Résultats provisoires de l'étude clinique 90 jours après l'administration de la dose annoncés antérieurement : Lors de l'évaluation 90 jours après l'administration de la faible dose de BB-301, le sujet 1 a démontré des améliorations dans les évaluations VFSS clés qui ont été corrélées avec l'observation de niveaux similaires d'amélioration dans le SSQ par rapport aux valeurs moyennes avant la dose enregistrées pour le sujet 1 au cours de l'étude de l'histoire naturelle de l'OPMD, indiquant une amélioration de la fonction de déglutition telle que rapportée par le sujet 1. Résultats intérimaires de l'étude clinique 180 jours après l'administration de la dose, récemment rapportés : Les valeurs moyennes post-dose pour le TPR sont restées significativement réduites (c'est-à-dire que de plus petites quantités d'aliments solides et de matières liquides sont restées dans le pharynx après la fin de la première déglutition) lors de l'évaluation 180 jours après l'administration de la faible dose de thérapie génique BB-301 par rapport aux valeurs moyennes pré-dose enregistrées pour le sujet 1 au cours de l'étude sur l'histoire naturelle de l'OPMD.

Il est important de noter que pour trois des quatre types d'aliments évalués lors des évaluations radiographiques de la déglutition du sujet 1, les valeurs moyennes du TPR après la dose étaient plus faibles lors des évaluations 180 jours après la dose qu'à n'importe quel moment de la période d'observation pré-dose de 9 mois de l'étude sur l'histoire naturelle de l'OPMD, la valeur moyenne du TPR après la dose pour le quatrième type d'aliment étant similaire à la valeur la plus faible du TPR observée à n'importe quel moment de la période d'observation pré-dose de 9 mois de l'étude sur l'histoire naturelle de l'OPMD. Le score total enregistré pour le SSQ rapporté par le sujet a également démontré des réductions continues des symptômes dysphagiques du sujet (c.-à-d. des améliorations de la capacité du sujet à avaler) au point de temps 180 jours après la dose, avec le score total du SSQ continuant à diminuer et demeurant significativement réduit par rapport à la valeur moyenne pré-dose enregistrée pour le sujet 1 au cours de l'étude sur l'histoire naturelle de l'OPMD, indiquant une plus grande amélioration de la fonction de déglutition comme l'a rapporté le sujet 1. Il est important de noter qu'à l'instar des résultats observés pour les évaluations VFSS du TPR, le score SSQ total moyen après l'administration de la dose était plus faible 180 jours après l'administration de la dose qu'à n'importe quel moment de la période d'évaluation de 9 mois précédant l'administration de la dose dans le cadre de l'étude sur l'évolution naturelle de l'OPMD.