BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) à la thérapie génique ROCTAVIAN™ ; (valoctocogene roxaparvovec) pour le traitement de l'hémophilie A sévère (déficience congénitale en facteur VIII) chez les patients adultes sans antécédents d'inhibiteurs du facteur VIII et sans anticorps détectables au virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5). La CE a également approuvé la recommandation de l'EMA pour que Roctavian conserve sa désignation de médicament orphelin, ce qui lui confère une période d'exclusivité commerciale de 10 ans. La recommandation de l'EMA a noté que, même à la lumière des traitements existants, Roctavian peut potentiellement offrir un avantage significatif aux personnes atteintes d'hémophilie A sévère. La perfusion unique est la première thérapie génique approuvée pour l'hémophilie A et fonctionne en délivrant un gène fonctionnel qui est conçu pour permettre à l'organisme de produire le facteur VIII par lui-même sans avoir besoin d'une prophylaxie continue de l'hémophilie, soulageant ainsi les patients de leur fardeau de traitement par rapport aux thérapies actuellement disponibles.

Les personnes atteintes d'hémophilie A présentent une mutation du gène responsable de la production du facteur VIII, une protéine nécessaire à la coagulation du sang. On estime que plus de 20 000 adultes sont atteints d'hémophilie A sévère dans plus de 70 pays en Europe, au Moyen-Orient et en Afrique. Sur les 8 000 adultes atteints d'hémophilie A sévère dans les 24 pays de la zone de couverture de BioMarin couverts par l'approbation de l'EMA d'aujourd'hui, on estime que 3 200 patients seront indiqués pour Roctavian.

BioMarin prévoit un accès supplémentaire à ROCTAVIAN㬱 ; pour les patients en dehors de l'UE par le biais de ventes à des patients nommément désignés sur la base de l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) dans les pays du Moyen-Orient, d'Afrique et d'Amérique latine et s'attend à ce que des enregistrements supplémentaires sur le marché soient facilités par l'autorisation de l'EMA.