bluebird bio, Inc. a annoncé des mises à jour prévues qui seront présentées lors de la 40e conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare, notamment les étapes du programme 2022 et les perspectives financières. En 2022, bluebird se concentre sur l'examen par la FDA de deux thérapies géniques : betibeglogene autotemcel (beti-cel), pour la bêta-thalassémie, et elivaldogene autotemcel (eli-cel), pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), et se prépare à lancer beti-cel et eli-cel pour les patients aux États-Unis à la mi-2022, si la FDA les approuve. Une réunion du comité consultatif de la FDA pour discuter de la demande de licence biologique (BLA) pour beti-cel est prévue le 9 mars 2022. De plus, bluebird bio prévoit de terminer la fabrication des lots de validation du produit commercial pour sa troisième thérapie génique, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), pour la drépanocytose, à la mi-2022. La société évalue l'impact éventuel de la suspension partielle des essais cliniques de lovo-cel pour les patients de moins de 18 ans sur la date prévue du premier trimestre 2023 pour la soumission de la BLA.