Bluebird bio, Inc. va lancer le beti-cel et l'eli-cel pour les patients aux États-Unis à la mi-2022
Le 11 janvier 2022 à 13:00
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bluebird bio, Inc. a annoncé des mises à jour prévues qui seront présentées lors de la 40e conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare, notamment les étapes du programme 2022 et les perspectives financières. En 2022, bluebird se concentre sur l'examen par la FDA de deux thérapies géniques : betibeglogene autotemcel (beti-cel), pour la bêta-thalassémie, et elivaldogene autotemcel (eli-cel), pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), et se prépare à lancer beti-cel et eli-cel pour les patients aux États-Unis à la mi-2022, si la FDA les approuve. Une réunion du comité consultatif de la FDA pour discuter de la demande de licence biologique (BLA) pour beti-cel est prévue le 9 mars 2022. De plus, bluebird bio prévoit de terminer la fabrication des lots de validation du produit commercial pour sa troisième thérapie génique, lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel), pour la drépanocytose, à la mi-2022. La société évalue l'impact éventuel de la suspension partielle des essais cliniques de lovo-cel pour les patients de moins de 18 ans sur la date prévue du premier trimestre 2023 pour la soumission de la BLA.
bluebird bio, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques potentiellement curatives pour des maladies génétiques graves, basées sur sa plateforme d'ajout de gènes par vecteur lentiviral (LVV). Ses principaux programmes de thérapie génique concernent la drépanocytose, la thalassémie B et l'adrénoleucodystrophie cérébrale, et elle fait progresser la recherche pour appliquer de nouvelles technologies à ces maladies et à d'autres. Elle dispose de deux thérapies géniques : ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) et SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO est la première thérapie génique destinée aux personnes atteintes de thalassémie B qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), également connu sous le nom d'eli-cel, est utilisé pour ralentir la progression du dysfonctionnement eurologique chez les garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD). Elle développe également (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, en tant que traitement unique pour les patients atteints de drépanocytose.