BridgeBio Pharma, Inc. a annoncé qu'elle avait dépassé son objectif de recrutement pour l'analyse intérimaire et qu'elle attendait les données intérimaires de base de son étude d'enregistrement de phase 3 (FORTIFY) chez les personnes atteintes de LGMD2I/R9 en 2025. FORTIFY est une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui évalue l'innocuité et l'efficacité du BBP-418, une thérapie orale expérimentale en cours de développement pour le traitement des personnes atteintes de LGMD2I/R9. L'étude comprend une analyse intermédiaire prévue à 12 mois, axée sur l'évaluation de l'aDG glycosylée en tant que critère de substitution pour soutenir l'approbation accélérée.

Le critère d'évaluation principal à 36 mois est l'évaluation North Star (NSAD) pour les dystrophies musculaires des ceintures et est conçu pour fournir des données cliniques de confirmation. BridgeBio poursuit le recrutement de FORTIFY aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en Europe et en Australie. De multiples discussions encourageantes avec la FDA en 2024, axées sur le dosage biologique validé de l'aDG glycosylée et les plans d'analyse intermédiaires, continuent de soutenir le plan de la Société visant à obtenir une approbation accélérée du BBP-418 basée sur l'utilisation des niveaux d'aDG glycosylée comme critère d'évaluation de substitution dans la LGMD2I/R9.

En outre, l'Agence a indiqué que l'approche de la Société consistant à mesurer les niveaux d'aDG glycosylée par le biais d'un essai biologique novateur et validé basé sur le tissu musculaire semble raisonnable. La société a également annoncé que la FDA a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au BBP-418 pour le traitement du LGMD2I/R9, reconnaissant la rareté de cette maladie caractérisée par des manifestations graves affectant principalement les enfants. Si le BBP-418 est approuvé, BridgeBio peut bénéficier d'un bon d'examen prioritaire sur la base de la réception du RPDD.

Un bon d'examen prioritaire peut être appliqué à une autre thérapie dans le pipeline de la société pour un délai plus court pendant le processus d'examen d'une demande de nouveau médicament ou peut être vendu et transféré à une autre société souhaitant bénéficier d'un examen prioritaire pour l'une de ses applications.