Bristol Myers Squibb a annoncé les premiers résultats de TRANSCEND CLL 004, une étude de phase 1/2, ouverte, à un seul bras et multicentrique, évaluant Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) chez des adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ou de lymphome lymphocytique de petite taille (LPL) récidivant ou réfractaire (R/R). Les résultats de TRANSCEND CLL 004 ont montré que l'étude a atteint le critère principal de taux de réponse complète par rapport au contrôle historique dans le sous-groupe préspécifié de patients atteints de LLC R/R réfractaire à un inhibiteur de BTK et prétraité avec un inhibiteur de BCL-2. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été signalé pour Breyanzi dans cette étude.

TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) est une étude de phase 1/2 ouverte, à un seul bras, multicentrique, évaluant Breyanzi chez des patients atteints de leucémie lymphocytaire chronique ou de lymphome lymphocytaire de petite taille en rechute ou réfractaire. La portion d'escalade de dose de phase 1 de l'étude a évalué la sécurité et la dose recommandée pour la cohorte d'expansion de phase 2 ultérieure. La portion de phase 2 de l'étude évalue Breyanzi à la dose recommandée du bras de phase 1 en monothérapie.

Le critère d'évaluation principal de la partie phase 2 de l'étude était le taux de réponse complète, y compris la rémission complète avec récupération incomplète de la moelle osseuse, selon un comité d'examen indépendant conformément aux directives 2018 de l'International Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia (iwCLL). La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est l'un des types de leucémie les plus courants chez les adultes. Dans la LLC, un trop grand nombre de cellules souches du sang dans la moelle osseuse deviennent des lymphocytes anormaux, et ces cellules anormales ont des difficultés à combattre les infections.

À mesure que le nombre de cellules anormales augmente, il y a moins de place pour les globules blancs, les globules rouges et les plaquettes sains. Le lymphome lymphocytaire de petite taille (SLL) affecte également les lymphocytes, les cellules cancéreuses se trouvant principalement dans les ganglions lymphatiques. Bien que plusieurs traitements soient disponibles pour la LLC et le SLL, il existe un besoin de thérapies efficaces supplémentaires car il n'y a pas de norme de soins pour la LLC ou le SLL récidivant ou réfractaire après un traitement antérieur avec des agents ciblés.

Les patients atteints d'une maladie récidivante ou réfractaire disposent d'options de traitement limitées et connaissent généralement des périodes de réponse plus courtes à chaque traitement ultérieur. Breyanzi est une thérapie à base de cellules CAR T dirigées par CD19 avec un domaine costimulateur 4-1BB, qui améliore l'expansion et la persistance des cellules CAR T. Breyanzi est approuvé par la U.S. Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome à grandes cellules B (LBCL), y compris le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) non spécifié autrement (y compris le DLBCL issu d'un lymphome indolent), le lymphome à grandes cellules B, le LBCL médiastinal primaire, et lymphome folliculaire de grade 3B qui présentent une maladie réfractaire à la chimio-immunothérapie de première ligne ou une rechute dans les 12 mois suivant la chimio-immunothérapie de première ligne, ou une maladie réfractaire à la chimio-immunothérapie de première ligne ou une rechute après la chimio-immunothérapie de première ligne et qui ne sont pas admissibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques en raison de comorbidités ou de l'âge, ou une maladie récidivante ou réfractaire après deux lignes ou plus de traitement systémique.

Breyanzi n'est pas indiqué pour le traitement des patients atteints de lymphome primaire du système nerveux central. Veuillez consulter la section Informations importantes sur la sécurité ci-dessous, y compris les MISES EN GARDE encadrées pour Breyanzi concernant le syndrome de libération de cytokines et la neurotoxicité.