Cabaletta Bio, Inc. a communiqué des données cliniques initiales positives pour chacun des deux premiers patients traités par CABA-201 dans le cadre des essais de phase 1/2 RESET-Myositis et RESET-SLE. Cabaletta a conçu CABA-201, un traitement expérimental à base de cellules T CD19-CAR entièrement humaines contenant du 4-1BB, afin d'épuiser profondément et transitoirement les cellules B CD19 positives à la suite d'une perfusion unique qui pourrait permettre une réinitialisation du système immunitaire avec la possibilité d'une rémission durable sans traitement chronique chez les patients atteints de maladies auto-immunes. Cabaletta mène actuellement quatre essais RESET de phase 1/2 évaluant CABA-201 dans dix cohortes au total, chaque cohorte comprenant six patients.

Toutes les cohortes évaluent la même dose unique, basée sur le poids, de 1 x 106 cellules/kg, après un traitement de préconditionnement à base de fludarabine et de cyclophosphamide, conformément au schéma posologique utilisé dans le cadre de l'expérience universitaire, sans exigence d'augmentation de la dose. Au 28 mai 2024, date de clôture des données, un patient traité dans la cohorte de myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM) de l'essai RESET-Myositis avait terminé trois mois de suivi et un patient inscrit dans la cohorte de lupus érythémateux disséminé (LED) non rénal de l'essai RESET-SLE avait terminé un mois de suivi. Le patient atteint d'IMNM est un homme de 33 ans avec un historique de deux ans de maladie, positif pour les anticorps anti-SRP et qui a reçu un traitement antérieur spécifique à la maladie comprenant IVIg, rituximab, méthotrexate et glucocorticoïdes.

Le patient atteint de LED est un homme de 26 ans, dont l'histoire de la maladie remonte à six ans, qui est positif pour les anticorps anti-dsDNA et qui a reçu un traitement spécifique antérieur comprenant du cyclophosphamide, de la voclosporine, du belimumab, du tacrolimus, du mycophénolate mofétil, de l'hydroxychloroquine et des glucocorticoïdes. Les deux patients ont reçu une perfusion unique de CABA-201 à raison de 1 x 106 cellules/kg, après un traitement de préconditionnement à base de fludarabine et de cyclophosphamide. Le principal critère d'évaluation de chaque essai est l'innocuité et la tolérabilité dans les 28 jours suivant la perfusion.

Les critères d'évaluation secondaires comprennent les évaluations translationnelles et les résultats cliniques.