Can-Fite BioPharma Ltd. a annoncé qu'un patient atteint d'une cirrhose hépatique décompensée et traité par Namodenoson au centre médical Soroka en Israël dans le cadre d'un usage compassionnel a vu ses indices hépatiques s'améliorer. Ce médicament candidat est actuellement utilisé dans une étude pivot de phase III pour les patients atteints d'un cancer du foie avancé et dans une étude de phase IIb pour la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). La cirrhose décompensée est définie comme une détérioration aiguë de la fonction hépatique chez un patient atteint de cirrhose et se caractérise par un ictère, une ascite, une encéphalopathie hépatique, un syndrome hépatorénal ou une hémorragie variqueuse.

Bien que certains médicaments puissent traiter les symptômes, aucune approche thérapeutique n'a démontré son efficacité pour ralentir la progression de la maladie. Au cours de l'année écoulée, Can-Fite a lancé un programme d'utilisation compassionnelle au centre médical Soroka, à Beersheva, en Israël, pour le traitement de patients décompensés avec le Namodenoson. Le premier patient, une femme de 63 ans ayant des antécédents de cirrhose biliaire primitive décompensée, est maintenant traité pendant un an avec Namodenoson.

Avant le traitement par Namodenoson et malgré les meilleurs soins médicaux pour sa maladie sous-jacente, elle a développé une ascite et a été admise à l'hôpital pour une hémorragie variqueuse aiguë. Actuellement, la patiente présente une amélioration des tests de la fonction hépatique, des paramètres hématologiques et des valeurs FibroScan et n'a connu aucun événement de décompensation depuis le début du traitement par Namodenoson. Le Namodenoson est connu pour induire des effets protecteurs sur le foie dans d'autres pathologies hépatiques, et les données de la phase IIa chez des patients souffrant de MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis), ont répondu positivement au médicament, montrant des effets anti-inflammatoires, anti-stéatotiques et antifibrotiques avec un profil de sécurité très favorable.

La cirrhose décompensée est définie comme une détérioration aiguë de la fonction hépatique, avec une cirrhose caractérisée par une jaunisse, une ascite, une encéphalopathie hépatique, un syndrome hépatorénal ou une hémorragie variqueuse. Bien que certains médicaments puissent traiter les symptômes, aucune approche thérapeutique n'a démontré son efficacité pour ralentir la progression de la maladie. On estime que 10,6 millions de personnes dans le monde souffraient d'une cirrhose décompensée en 2017, avec peu d'options thérapeutiques disponibles en dehors des greffes de foie si la cirrhose décompensée a atteint un stade avancé.

Soulignant la nécessité d'un traitement efficace, l'American Liver Foundation déclare qu'il y a plus de personnes qui ont besoin d'un foie que d'offre disponible, et que certaines personnes peuvent être sur la liste d'attente pour une greffe de foie pendant plus de 5 ans. On estime que le traitement de la cirrhose du foie représentera un marché mondial d'environ 29,2 milliards de dollars d'ici à 2031. Namodenoson est un petit médicament biodisponible par voie orale qui se lie avec une grande affinité et sélectivité au récepteur A3 de l'adénosine (A3AR).

Le Namodenoson a été évalué dans des essais de phase II pour deux indications, comme traitement de deuxième ligne du carcinome hépatocellulaire et comme traitement de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). A3AR est fortement exprimé dans les cellules malades alors qu'il l'est faiblement dans les cellules normales. Cet effet différentiel explique l'excellent profil de sécurité du médicament.