Capricor Therapeutics a annoncé la réussite d'une rencontre de type B avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur les prochaines étapes de la soumission d'une demande de licence biologique (BLA) pour son produit principal, le CAP-1002, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). De plus, l'Organisation mondiale de la santé a choisi le Deramiocel comme dénomination commune internationale (DCI) proposée pour le CAP-1002. Le processus de soumission en continu permet de soumettre les éléments préétablis de la BLA au fur et à mesure qu'ils sont complétés, ce qui peut rationaliser le processus d'examen réglementaire et réduire le risque de la BLA.

Capricor prévoit de préciser le calendrier de soumission avec la FDA dans les mois à venir. Le Deramiocel (CAP-1002) pour le traitement de la DMD a reçu la désignation de médicament orphelin et la voie réglementaire pour ce médicament est soutenue par la RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). En outre, si Capricor devait recevoir l'autorisation de mise sur le marché de la FDA pour le Deramiocel pour le traitement de la DMD, Capricor serait éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) sur la base de son obtention antérieure d'une désignation de maladie pédiatrique rare.

Capricor conserve tous les droits sur le PRV, s'il est reçu.