Capricor Therapeutics a annoncé que The Lancet, une source médicale mondiale renommée évaluée par les pairs pour la santé clinique et globale, a publié les résultats positifs de l'essai clinique de phase 2 HOPE-2 de Capricor utilisant l'actif principal, CAP-1002, pour traiter les patients aux stades avancés de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Plus précisément, l'étude a démontré que les jeunes hommes aux stades avancés de la DMD ont connu des améliorations de la fonction musculaire squelettique et cardiaque après avoir reçu quatre doses de CAP-1002 sur une période d'un an. HOPE-2 était un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, avec le traitement expérimental principal de la société, le CAP-1002, chez des garçons et des jeunes hommes atteints de DMD et se trouvant aux stades avancés de la progression de la maladie. Actuellement, cela représente environ la moitié de tous les patients atteints de DMD. L'essai a été mené sur neuf sites à travers les États-Unis. Les patients de l'étude ont été traités par voie intraveineuse avec soit le CAP-1002 (150 millions de cellules par perfusion) soit un placebo tous les trois mois. Les données d'un total de 20 patients ont été analysées (12 sous placebo et huit traités) au bout de 12 mois. Environ 80 % des patients étaient non ambulatoires et tous les patients suivaient un régime stable de stéroïdes. Les caractéristiques démographiques et de base étaient similaires entre les deux groupes de traitement. L'analyse finale des données a démontré que les jeunes hommes aux stades avancés de la DMD ont connu des améliorations des mesures squelettiques et cardiaques après avoir reçu quatre doses de CAP-1002 sur une période d'un an. Les sujets de l'essai ont été évalués à l'aide du Performance of the Upper Limb (PUL), un outil validé spécialement conçu pour évaluer la fonction haute (épaule), moyenne (coude) et distale (poignet et main), avec un cadre conceptuel reflétant la progression de la faiblesse de la fonction des membres supérieurs. CAP-1002 a été généralement sûr et bien toléré tout au long de l'étude. À l'exception de réactions d'hypersensibilité au début de l'essai clinique, qui ont été atténuées par un régime de prémédication commun, aucun signal de sécurité sérieux n'a été identifié par le comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) de l'étude HOPE-2. Le CAP-1002 est composé de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère, ou CDC, un type de cellules progénitrices dont il a été démontré dans des études précliniques et cliniques qu'elles exercent une puissante activité immunomodulatrice et qui sont étudiées pour leur potentiel à modifier l'activité du système immunitaire afin d'encourager la régénération cellulaire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques évaluées par des pairs et ont été administrées à plus de 200 patients dans le cadre de plusieurs essais cliniques.