Cereno Scientific a annoncé la publication d'un synopsis de protocole d'étude pour l'Expanded Access Program (EAP) de son principal médicament candidat, l'inhibiteur d'HDAC CS1, dans la maladie rare qu'est l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). L'EAP permettra de documenter à long terme les données de sécurité et d'efficacité du traitement par CS1 dans l'étude de phase II sur l'HTAP. L'étude EAP, nommée CS-004, est une extension de l'étude CS1-003.

L'objectif principal de l'étude CS1-004 est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité à long terme d'un traitement continu avec CS1. Les objectifs exploratoires sont d'évaluer le bénéfice clinique en utilisant CardioMEMS, l'échocardiographie, l'imagerie par résonance magnétique cardiaque, le cathétérisme cardiaque droit, l'évaluation de la qualité de vie, les biomarqueurs et l'actigraphie pour mesurer les changements dans la réponse clinique avec un traitement continu par CS1 chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). La sécurité et les critères exploratoires d'efficacité seront mesurés, en utilisant les mêmes méthodes que dans l'étude mère, au début de l'étude et ensuite à 4, 8 et 12 mois chaque année.

Ainsi, l'étude EAP permettra à Cereno de rassembler davantage de documentation sur l'utilisation du CS1 chez les patients souffrant d'HTAP, ce qui facilitera les discussions avec les autorités réglementaires et la conception de l'étude pivot de phase IIb/III avec le CS1. Jusqu'à 30 patients pourraient participer à l'étude CS1-004, s'ils ont terminé l'étude principale, s'ils ont toléré le traitement par CS1 et si, de l'avis de l'investigateur, les bénéfices de la poursuite du traitement par CS1 l'emportent sur les risques. Certains patients passeront directement à l'étude CS1-004 sans interruption du traitement par le CS1, tandis que d'autres patients qui ont déjà terminé l'étude CS1-003 devront reprendre le traitement par le CS1.

Les patients recevront initialement la même dose que celle qu'ils ont reçue dans l'étude mère CS1-003. Tous les patients auront ensuite la possibilité de recevoir la dose la plus efficace et la plus sûre, déterminée à partir de l'étude CS1-003 en cours, lorsqu'elle sera terminée. Chaque année, l'investigateur principal déterminera si un patient poursuit l'étude d'accès élargi l'année suivante en fonction de la sécurité, de la tolérabilité et du bénéfice clinique du CS1.

La poursuite de l'étude d'accès élargi sera également évaluée chaque année par Cereno Scientific. Comme indiqué précédemment, les investigateurs ont montré un intérêt substantiel pour l'EAP avec deux tiers des patients, ayant terminé l'étude ou étant actuellement sous traitement, jugés par les investigateurs comme étant éligibles pour un accès continu au CS1. Les approbations des comités d'éthique (IRB) et des sites sont en cours et, une fois qu'elles seront obtenues, les premiers patients pourront être traités dans le cadre de l'EAP.