CNS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait reçu l'approbation de Swissmedic, l'Institut suisse des produits thérapeutiques, pour l'étude potentiellement pivotale de la société sur Berubicin pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM) récurrent. Maintenant que les approbations ont été reçues à la fois de swissethics, l'organisation qui chapeaute les comités d'éthique cantonaux (CE) en Suisse, et de Swissmedic, la société peut procéder au lancement du site et au recrutement des patients en Suisse. Berubicin est une nouvelle anthracycline et la première anthracycline qui semble traverser la barrière hémato-encéphalique actuellement évaluée dans une étude mondiale potentiellement pivotale évaluant son efficacité et sa sécurité dans le traitement du GBM. L'étude mondiale potentiellement pivotale est une étude adaptative, multicentrique, ouverte, randomisée et contrôlée chez des patients adultes atteints de glioblastome multiforme récurrent (grade IV de l'OMS) après échec du traitement standard de première ligne. Environ 243 patients atteints de GBM après échec du traitement standard de première ligne seront randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir Berubicin ou lomustine pour l'évaluation de la Survie Globale, le critère principal de l'étude. La survie globale est un critère d'évaluation rigoureux que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a reconnu comme base d'approbation des médicaments oncologiques lorsqu'une amélioration statistiquement significative peut être démontrée par rapport à un groupe témoin randomisé. Une analyse de futilité planifiée à l'avance et non contraignante sera effectuée après qu'environ 30 à 50 % de tous les patients prévus aient atteint le critère d'évaluation primaire à 6 mois. Cette analyse comprendra une évaluation supplémentaire de la sécurité ainsi que des critères secondaires d'efficacité. Le recrutement ne sera pas interrompu pendant cette analyse intermédiaire. La FDA a récemment accordé à CNS Pharmaceuticals la désignation Fast Track pour Berubicin, ce qui permet des interactions plus fréquentes avec la FDA pour accélérer le processus de développement et de révision. Comme annoncé précédemment, la société a également reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA qui peut fournir sept ans d'exclusivité de commercialisation lors de l'approbation d'une NDA.