Cogent Biosciences, Inc. a annoncé des données supplémentaires de la première partie de son essai clinique SUMMIT en cours évaluant l'inhibiteur sélectif de KIT D816V, le bezuclastinib, chez des patients atteints de mastocytose systémique non avancée (NonAdvSM). Les données sont présentées sous forme de poster lors du congrès 2024 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) qui se tient à Madrid, en Espagne. SUMMIT est un essai clinique de phase 2, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, multicentrique et mondial, portant sur le bezuclastinib chez des patients atteints de mastocytose non adventice.

La première partie de l'étude a été conçue pour déterminer la dose recommandée de bezuclastinib. En outre, l'étude a été conçue pour explorer les effets du bezuclastinib sur les signes et les symptômes de la NonAdvSM, y compris l'évaluation de la gravité des symptômes spécifiques à la maladie à l'aide d'une nouvelle mesure des résultats rapportés par les patients, le Mastocytosis Symptom Severity Daily Diary (MS2D2). À la date limite, le 18 décembre 2023, les patients de la partie 1 traités à la dose recommandée de 100 mg de bezuclastinib ont montré des réductions de >90% sur tous les marqueurs de la charge mastocytaire.

Des données supplémentaires montrent également une réduction significative de la sévérité des symptômes et des mesures objectives de la maladie, y compris : Réduction substantielle des réactions mastocytaires (>50%) et des symptômes les plus sévères des patients, tels que mesurés par MS2D2, Réduction cliniquement significative de tous les symptômes individuels MS2D2 TSS et à travers les domaines, ainsi que des symptômes supplémentaires, y compris les vertiges, la sévérité de la diarrhée et le brouillard cérébral, Amélioration cliniquement significative des symptômes cutanés ainsi que réduction objective des lésions cutanées. Conformément aux résultats précédemment rapportés, à la date limite du 18 décembre 2023, la dose recommandée de 100 mg présente un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable.

Il n'y a pas eu d'événements indésirables liés à des saignements ou à des troubles cognitifs, et aucun événement indésirable grave n'a été signalé. Cogent reste en bonne voie pour terminer le recrutement de SUMMIT Part 2 au cours du deuxième trimestre 2025 et rapporter les premiers résultats d'ici la fin de l'année 2025. La Société reste également en bonne voie pour terminer le recrutement de l'étude APEX chez les patients atteints de mastocytose systémique avancée (AdvSM) d'ici la fin 2024 et présenter des résultats de premier plan mi-2025.

Le recrutement se poursuit dans l'étude PEAK de phase 3 permettant l'enregistrement, qui inclura environ 388 patients de deuxième ligne, après imatinib, atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST). En raison de la rapidité du recrutement, la Société prévoit que le recrutement de PEAK se termine au troisième trimestre 2024 et que les premiers résultats soient attendus d'ici la fin de 2025.