Le conseil d'administration de CSPC Pharmaceutical Group Limited a annoncé que la première injection de cellules T à récepteur d'antigène chimérique (CAR) à base d'ARNm et de nanoparticules lipidiques (LNP) (SYS6020) (le "produit"), développée par le groupe, a obtenu l'approbation de l'Administration nationale des produits médicaux de la République populaire de Chine pour la conduite d'essais cliniques en Chine. Le produit est le premier produit de thérapie cellulaire à base d'ARNm et de LNP au monde à être approuvé pour des essais cliniques. En exprimant un CAR capable de reconnaître spécifiquement les antigènes BCMA, il peut ensuite cibler et tuer les cellules BCMA positives dans le corps du patient à des fins thérapeutiques.

Par rapport aux produits CAR-T conventionnels, le produit présente l'avantage d'une grande viabilité cellulaire, d'un pourcentage élevé de CAR-positifs, d'une absence de risque de tumorigénicité due à l'intégration génomique et d'effets secondaires minimes tels que le syndrome de libération de cytokines (CRS). Les études précliniques ont démontré que le produit peut tuer de manière significative les cellules myélomateuses positives à l'antigène BCMA et qu'il présente un bon profil de sécurité et d'efficacité. L'indication de cette autorisation d'essai clinique est le myélome multiple (MM).

En outre, le produit pourrait être utilisé pour le traitement de maladies auto-immunes telles que le lupus érythémateux disséminé (LED) et la myasthénie grave (MG), ce qui constitue une valeur prometteuse pour le développement clinique. L'approbation de l'essai clinique obtenu pour le produit marque la première réalisation significative du groupe dans le domaine de la thérapie cellulaire, qui pose des bases solides pour le développement d'autres produits de thérapie cellulaire, tels que le CAR-T généré in vivo.