Cyclo Therapeutics, Inc. a présenté les mises à jour du programme clinique Trappsol® Cycloo de la société et a fourni un résumé des principales réalisations en 2022, axées sur le portefeuille clinique de deux maladies neurodégénératives présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits Trappsol®. Cycloo est la formulation exclusive de l'hydroxypropyl bêta cyclodextrine de la société, utilisée par voie intraveineuse (IV) et actuellement en développement pour le traitement de la NPC, une maladie génétique rare provoquant une accumulation de cholestérol dans les lysosomes des cellules, un dysfonctionnement des organes et une mort prématurée, et de la maladie d'Alzheimer précoce (AD), où les voies lipidiques perturbées jouent un rôle clé dans l'étiologie et la progression de la maladie. Poursuite des progrès dans le recrutement des patients, avec 35% de l'étude TransportNPCo en cours achevés à ce jour et des dosages en cours dans plusieurs régions ; - Annonce de la publication des données de phase 1 pour Trappsol® Cycloo pour le traitement de la NPC dans le journal officiel de la Society for Inherited Metabolic Disorders, Molecular Genetics and Metabolism ; - Participation à la 2022 NPUK Annual Family Conference & Interactive Workshop on Niemann-Pick Disease avec Caroline Hastings, M.D., Caroline Hastings, M.D., leader d'opinion clé dans le domaine de la NPC et investigatrice principale mondiale pour l'étude TransportNPCo en cours, afin d'entrer en contact avec la communauté mondiale de la NPC et de discuter de Trappsol® Cycloo et de son programme de développement clinique pour le traitement de la NPC ; - annoncé la formation d'un comité directeur mondial composé d'experts de premier plan pour donner des conseils sur le programme mondial de développement clinique de phase 3 pour Trappsol® . Cycloo dans le NPC ; - Lise Kjems, MD, PhD et Chief Medical Officer, a fait une présentation lors du China Nieman Pick Medical Exchange & Sixth Patient Association 2022, un événement axé sur les médecins, les chercheurs et les patients pour discuter du NPC et des derniers résultats de recherche pour le diagnostic et le traitement ; - A assisté aux conférences NNPDF-INPDA 2022 avec Caroline Hastings, M.D., Key Opinion Leader in NPC and Global Principal Investigator for the ongoing TransportNPCo study, to discuss Trappsol® Cycloo and its clinical development program for the treatment of NPC ; - Provided an overview of the Trappsol® Cycloo program for the treatment of NPC at the World Orphan Drug Congress USA 2022 with Lise Kjems CMO as invited speaker - - Provided an World Symposium USA 2022 with Lise Kjems CMO as invited speaker - - Provided an World Symposium USA 2022 with Lise Kjems CMO as invited speaker Présence au World Symposium USA 2022 avec Lise Kjems présentant la conception de l'étude TransportNPC et les considérations clés - Présentation d'une mise à jour des résultats des études de phase 1 et de phase ½ et lancement de l'essai pivot international de phase 3 TransportNPCo lors de la conférence des patients et des familles du NPC 2022 organisée par la Australian NPC Disease Foundation ; et - Dr. Kjems a été invité comme conférencier à la session sur les maladies rares de BioFlorida 2022.