Egetis Therapeutics AB (publ) a annoncé que, dans le cadre d'interactions réglementaires récentes, la Food and Drug Administration (FDA) américaine reconnaît que la démonstration d'un effet du traitement sur les taux d'hormones thyroïdiennes T3 et les manifestations de la thyrotoxicose chronique pourrait servir de base à une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis également. Par conséquent, la société a maintenant une stratégie réglementaire alignée pour l'UE et les États-Unis. La société a l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) aux États-Unis pour Emcitate® (tiratricol) pour le traitement du déficit en transporteur de monocarboxylate 8 (MCT8) à la mi-2023 dans le cadre de la désignation Fast Track accordée par la FDA en octobre 2021. Ceci fait suite à l'annonce en décembre 2021 de l'intention de soumettre la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'Emcitate à l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur la base des données cliniques existantes sur les manifestations de la thyrotoxicose chronique dans le déficit en MCT8. Des données démontrant des effets significatifs et cliniquement pertinents sur la T3 et les manifestations de la thyrotoxicose chronique dans la déficience en MCT8 avec Emcitate sont déjà disponibles dans l'essai Triac I (Groeneweg et al. 2019), ainsi que dans une étude de cohorte à long terme récemment publiée qui examine les effets du traitement chez 67 patients pendant 6 ans (van Geest et al. 2021). Pour compléter le dossier clinique de la NDA américaine, une étude contrôlée randomisée sur 16 patients traités par Emcitate sera menée pour vérifier les résultats sur la T3, tels que démontrés dans les essais précédents. Les patients seront randomisés pour recevoir un traitement continu par Emcitate ou un placebo pendant 30 jours ou jusqu'à ce qu'ils répondent à un critère de sauvetage, à savoir un taux de T3 supérieur à la limite supérieure de la normale (LSN), selon la première éventualité. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la proportion de patients répondant au critère de sauvetage au cours de la période de traitement randomisée. A la lumière de la stratégie réglementaire révisée pour la soumission aux Etats-Unis et en Europe (comme communiqué précédemment), le travail se poursuit pour confirmer le contenu des autres composants des dossiers réglementaires. La société a l'intention de communiquer les délais au cours du premier semestre 2022 pour les soumissions réglementaires d'Emcitate au niveau mondial. L'essai Triac II en cours continuera d'établir les effets d'une intervention précoce sur les aspects du développement neurocognitif de la maladie, précédemment observés dans l'essai Triac I. Étant donné la possibilité de procéder aux demandes d'homologation dans l'UE et aux États-Unis avant que les données de l'essai Triac II ne soient disponibles et suite aux discussions avec les agences réglementaires, Egetis ne procédera plus à une analyse intermédiaire basée sur les données de 48 semaines mais effectuera l'analyse statistique sur l'ensemble des données complètes après les 96 semaines de traitement, ce qui rendra les données plus solides. Les résultats sont attendus au premier trimestre 2024 et les données de l'essai Triac II devraient être soumises aux autorités réglementaires peu après. Emcitate détient la désignation de médicament orphelin (ODD) dans l'UE et aux États-Unis et a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) en novembre 2020 et la désignation Fast Track en octobre 2021 par la FDA américaine.