"Le Congrès doit savoir à quel point cela sera mauvais pour les patients", a déclaré John Dwyer, président du groupe de pression Global Alzheimer's Platform Foundation (GAP).

Dans une décision préliminaire https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/future-biogens-aduhelm-hinges-us-medicare-alzheimers-coverage-2022-01-11 la semaine dernière, les U.S. Centers for Medicaid and Medicare Services (CMS), qui gèrent le plan de santé gouvernemental pour les personnes âgées de 65 ans et plus, ont déclaré qu'ils couvriraient l'Aduhelm de Biogen Inc, déjà approuvé, et les traitements similaires de la maladie d'Alzheimer en cours de développement, uniquement pour les patients inscrits dans des essais cliniques approuvés.

Ce plan limiterait considérablement le nombre de patients recevant le traitement, sapant ainsi l'approbation accélérée d'Aduhelm par la Food and Drug Administration pour les patients dans les premiers stades de la maladie qui détruit la mémoire.

Le désaccord public sur l'utilisation du médicament est inhabituel pour les agences, qui font toutes deux partie du département américain de la santé et des services sociaux.

Le directeur général de l'Association Alzheimer, Harry Johns, a déclaré que le plan de Medicare "usurpe le rôle de la FDA dans l'approbation des médicaments", le qualifiant de "projet de décision terrible et sans précédent."

Son groupe, ainsi que UsAgainstAlzheimer's et GAP - trois des plus grandes organisations de patients atteints de la maladie d'Alzheimer - ont déclaré qu'ils prévoient de combattre la décision en faisant appel aux législateurs, à l'administration Biden et au secrétaire américain à la santé.

L'Association Alzheimer a déclaré qu'elle utilisait "toutes les voies de communication" pour faire valoir ses arguments.

Biogen se bat également contre la décision et a déclaré dans un communiqué qu'elle "soutient la communauté qui élève la voix sur cette importante question d'accès."

L'agence Medicare pourrait modifier son plan avant qu'il ne soit finalisé en avril, mais on ne sait pas quels nouveaux éléments ou faits l'amèneraient à adoucir sa position.

"Il n'y a que deux études cliniques ... Il n'y a pas d'expérience du monde réel pour convaincre la CMS", a déclaré James Chambers, chercheur au Center for the Evaluation of Value and Risk in Health du Tufts Medical Center à Boston. "Ils recevront beaucoup d'indignation plutôt que de nouvelles informations".

Medicare a ouvert une période de commentaires de 30 jours avec une décision finale attendue pour le 11 avril.

"Si la décision (du CMS) change, ce sera à cause de la pression politique", a déclaré Chris Meekins, analyste chez Raymond James.

UNE DÉCISION CONTROVERSÉE

La décision de juin de la FDA https://www.reuters.com/article/biogen-alzheimers-fda-idCNL2N2NP12J était la première approbation d'un médicament contre la maladie d'Alzheimer en près de deux décennies, mais elle était controversée et n'était pas soutenue par les conseillers externes de l'agence. Elle s'appuyait sur la preuve que le médicament peut réduire les plaques amyloïdes du cerveau, un facteur probable de la maladie d'Alzheimer, plutôt que sur la preuve qu'il ralentit la progression de la maladie.

Un seul des deux essais à grande échelle de Biogen a montré que l'Aduhelm avait un impact sur la cognition.

Les trois groupes de patients atteints de la maladie d'Alzheimer ont déclaré que le plan de Medicare pénalise injustement les personnes atteintes de la maladie - probablement parce qu'elles sont très nombreuses et que le coût pourrait être énorme.

Le prix de l'Aduhelm - récemment réduit de 56 000 $ à 28 200 $ par an - a suscité des inquiétudes quant au budget de Medicare, étant donné que la maladie d'Alzheimer est une maladie liée à l'âge et qu'environ 85 % des personnes admissibles au médicament sont inscrites au régime gouvernemental.

Le nombre d'Américains atteints de la maladie d'Alzheimer devrait passer à 13 millions d'ici 2050, contre plus de 6 millions actuellement. Biogen a estimé qu'environ 1 million de personnes seraient actuellement éligibles pour l'Aduhelm.

D'autres sociétés, dont Eisai Co Ltd, partenaire de Biogen, et Eli Lilly and Co, cherchent également à obtenir une approbation accélérée de la FDA pour des médicaments similaires.

"Cette décision ne concernait pas uniquement Aduhelm. C'était une décision concernant des médicaments encore en cours d'essai", a déclaré George Vradenburg, président de UsAgainstAlzheimer. "C'est une préemption stupéfiante".

Medicare paie généralement les médicaments autorisés par la FDA, mais la loi l'oblige à ne couvrir que les produits et services jugés "raisonnables et nécessaires" pour le diagnostic ou le traitement.

M. Vradenburg a déclaré que son organisation "communique avec le Congrès et l'administration Biden" au sujet de sa consternation.

(Cette histoire corrige le paragraphe 13. Chris Meekins est analyste des politiques de santé chez Raymond James, et non chez Leerink)