Eli Lilly and Company a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète pour la demande d'approbation accélérée du donanemab pour le traitement des symptômes précoces de la maladie d'Alzheimer, en raison du nombre limité de patients ayant au moins 12 mois de données d'exposition au médicament fournies dans la demande. Aucune autre déficience dans la demande n'a été notée. L'essai confirmatoire de phase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2 se poursuit, la lecture des données de base étant prévue au deuxième trimestre 2023, et constituera la base de la demande d'approbation traditionnelle du donanemab peu après.

Lilly continuera à travailler avec la FDA pour évaluer la voie la plus rapide pour rendre cette option de traitement potentielle largement disponible pour les patients. Dans la lettre de réponse complète à la demande d'approbation accélérée, la FDA a spécifiquement demandé que Lilly fournisse des données provenant d'au moins 100 patients ayant reçu un minimum de 12 mois de traitement continu au donanemab. La spécificité du donanemab à cibler les plaques amyloïdes déposées a inspiré la conception unique de l'essai clinique TRAILBLAZER-ALZ, qui permettait aux patients de terminer leur traitement lorsqu'ils atteignaient un niveau prédéfini de clairance des plaques amyloïdes.

Bien que l'essai ait inclus plus de 100 patients traités au donanemab, en raison de la rapidité de la réduction des plaques, de nombreux patients ont pu arrêter le traitement dès 6 mois de traitement, ce qui fait que moins de 100 patients ont reçu 12 mois de donanemab. La FDA a indiqué que les données permettant de répondre à l'attente en matière d'exposition devraient probablement inclure les données de sécurité contrôlées sans insu de TRAILBLAZER-ALZ 2 lorsqu'elles seront complétées. Le profil de sécurité du donanemab a été initialement rapporté à partir de l'essai TRAILBLAZER-ALZ dans le New England Journal of Medicine (Mintun et al, NEJM 2021).

Le profil de sécurité du donanemab est resté constant depuis la demande d'autorisation accélérée.