Equillium, Inc. a annoncé les premiers résultats de son étude de phase 2, à dose unique, sur la preuve de concept d'EQ101 chez des patients adultes atteints d'alopécie areata modérée, sévère ou très sévère, une maladie auto-immune provoquée par une attaque des follicules pileux par les cellules immunitaires et entraînant la chute des cheveux. Les objectifs principaux de l'étude étaient d'évaluer le profil de sécurité et de tolérance d'EQ101, ainsi que les signes d'efficacité en utilisant les scores du Severity of Alopecia Tool, où un score de 100 représente une perte totale de cheveux sur le cuir chevelu et un score de 0 représente une absence de perte de cheveux sur le cuir chevelu. Les résultats de l'étude ont démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable, sans effets indésirables graves, et des améliorations des scores SALT supérieures aux taux de réponse historiquement bas publiés pour le placebo.

Sur l'ensemble des sujets ayant terminé les 24 semaines de traitement (score SALT initial de 35 à 100, n=25), 20 % ont atteint un score SALT inférieur ou égal à 20 à la semaine 24. Parmi les sujets présentant une AA modérée à sévère au départ et ayant terminé les 24 semaines de traitement (score SALT de 35 à < 95, n=17), 29% ont obtenu un score SALT inférieur ou égal à 20 à la semaine 24, et une amélioration moyenne du score SALT par rapport au départ de 18%. EQ101 est un nouvel inhibiteur multi-cytokines avec un mécanisme d'action ciblé contre les cytokines IL-2, IL-9 et IL-15, qui sont les principaux moteurs des cellules T pathogènes impliquées dans l'AA.

Pour être éligibles à l'étude de phase 2 pour le traitement de l'AA, les sujets devaient présenter une perte de cheveux sur le cuir chevelu d'au moins 35 % due à l'AA, telle que mesurée par SALT, et un épisode actuel de perte de cheveux d'au moins six mois, mais ne dépassant pas sept ans. L'étude a recruté 36 sujets sur plusieurs sites d'essais cliniques, avec un score SALT initial moyen de 76. Vingt-cinq sujets ont terminé l'étude ; onze sujets l'ont interrompue prématurément, dont cinq seulement pour cause d'effets indésirables.

Tout au long des 24 semaines de traitement et des 4 semaines de suivi, EQ101 a été bien toléré, sans effets secondaires, et aucun changement notable n'a été signalé dans les résultats des laboratoires de sécurité (coagulation, hématologie, chimie, fonction hépatique, analyse d'urine, cholestérol), de l'électrocardiogramme, des signes vitaux ou de l'examen physique. La majorité (98,9 %) des effets indésirables étaient de grade 1 ou 2, les plus fréquents étant les infections des voies respiratoires supérieures, les céphalées et la fatigue. Les deux événements de grade 3 (1,1 %) survenus chez deux sujets et considérés comme liés au traitement de l'étude étaient un cas de lymphocytopénie transitoire et de la fatigue.

Les données préliminaires indiquent également des réductions de CD132 à la surface des cellules CD8 et NK dans le sang périphérique, ce qui est cohérent avec l'engagement de la cible EQ101 et la réponse pharmacodynamique.