GenSight : reçoit la désignation ODD pour son GS030.
Le 31 janvier 2017 à 08:17
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GenSight Biologics annonce que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis à son candidat-médicament GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
GS030 est actuellement en étude de toxicité réglementaire, et devrait entrer en clinique avec une étude de Phase I/II chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire au troisième trimestre 2017, sous réserve des résultats de toxicité et de la revue réglementaire.
La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200.000 personnes aux États-Unis.
La désignation de médicament orphelin permet à GenSight de bénéficier de mesures et d'avantages aux États-Unis, notamment d'une période d'exclusivité de commercialisation de sept ans si GS030 est approuvé dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.
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GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2023, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).