Hepion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé les résultats positifs d'études précliniques examinant le rencofilstat comme traitement potentiel du myélome multiple. Le rencofilstat a exercé une activité anticancéreuse sur un large panel de lignées cellulaires de MM, et de manière plus puissante, en combinaison avec le bortezomib, un inhibiteur de protéosome et un traitement de première ligne pour le MM. Ces résultats renforcent les initiatives d'Hepion en matière d'oncologie et étayent le potentiel de poly-indication du rencofilstat.

L'association du rencofilstat et du bortézomib a produit une cytotoxicité de 100% dans les expériences de culture cellulaire sur les 16 lignées cellulaires de MM, y compris trois lignées caractérisées comme résistantes au bortézomib. L'activité cytotoxique du rencofilstat plus bortezomib a été synergique dans chaque lignée cellulaire, montrant une plus grande cytotoxicité en association que la somme des deux médicaments pris individuellement. Le rencofilstat administré individuellement a entraîné une réduction du nombre de cellules dans la plupart des lignées cellulaires, et l'effet suppresseur du rencofilstat était corrélé à la réduction des niveaux d'expression génétique des cyclophilines A et D, deux des cibles connues du rencofilstat.

La plupart des expériences ont été réalisées par Diag2Tec (Montpellier, France), un organisme de recherche sous contrat spécialisé dans le MM. Ces résultats étaient cohérents avec une étude indépendante qui rapportait que l'inhibition de la cyclophiline A devrait être considérée comme une stratégie thérapeutique pour le MM résistant.1 Ils étaient également similaires à des études récentes montrant qu'une combinaison de rencofilstat et d'un autre inhibiteur du protéosome, l'ixazomib, tuait de manière synergique les cellules du cancer de la prostate. Ensemble, ils fournissent des arguments solides pour envisager une combinaison rencofilstat-inhibiteur du protéosome pour une investigation clinique dans le MM ou d'autres cancers.

Hepion a maintenant documenté les effets bénéfiques du rencofilstat dans des modèles expérimentaux de fibrose dans plusieurs organes, de cancer du foie, de cancer de la prostate, d'activation plaquettaire liée à la thrombose, d'infections virales, de lésions pulmonaires et de MM.