Immix Biopharma, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin au NXC-201 pour le traitement d'une forme de cancer du sang potentiellement mortelle, le myélome multiple. NXC-201, thérapie cellulaire CAR-T de nouvelle génération, est actuellement évalué dans le cadre de l'essai clinique de phase 1b/2a NEXICART-1 (NCT04720313). L'Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments et produits biologiques destinés au traitement sûr et efficace, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares ou de conditions affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin offre certains avantages, notamment des incitations financières, pour soutenir le développement clinique et la possibilité d'une exclusivité commerciale pouvant aller jusqu'à 7 ans aux États-Unis après l'approbation réglementaire.