Innovent Biologics, Inc. a annoncé que le Département de la Santé de Hong Kong (DH) a approuvé Pemazyre® (pemigatinib) pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec une fusion ou un réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) qui a progressé après au moins une ligne antérieure de traitement systémique. Pemazyre, découvert par Incyte et concédé sous licence à Innovent pour le développement et la commercialisation en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao et à Taïwan, est le premier inhibiteur de tyrosine kinase approuvé pour le traitement du cholangiocarcinome, un type de cancer des voies biliaires, sur le marché de Hong Kong, marquant une nouvelle étape après l'approbation de Pemazyre à Taïwan en juin 2021 et l'acceptation du New Drug Applicant (NDA) par la NMPA chinoise en juillet 2021. L'autorisation a été accordée sur la base de l'étude FIGHT-202, une étude de phase 2, multicentrique, ouverte et à un seul bras (NCT02924376) évaluant l'innocuité et l'efficacité de Pemazyre, un inhibiteur sélectif du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR), chez des patients adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints d'un cholangiocarcinome déjà traité, localement avancé ou métastatique, avec fusion ou réarrangement du FGFR2 documenté. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le taux de réponse global (ORR) déterminé par un comité d'examen indépendant selon la norme RECIST V1.1. Au moment de la publication des données (4 avril 2020), 108 sujets présentant une fusion ou un réarrangement du FGFR2 ont été recrutés dans l'étude et ont reçu 13,5 mg de pemigatinib par jour. Le taux de réponse globale était de 37,0 % (IC à 95 % : 27,94 %, 46,86 %), dont 4 réponses complètes. La durée médiane de la réponse (DOR) était de 8,08 mois, les réponses ayant duré = 6 mois chez 26 des 40 (66,0%) patients ayant répondu et = 12 mois chez 15 (37,5%) patients. L'analyse de la sécurité, incluant 147 patients, a démontré que le pemigatinib était généralement bien toléré. L'hyperphosphatémie était l'événement indésirable lié au traitement (TEAE) le plus fréquent (58,5 %). Des TEAE de grade 3 ou plus ont été rapportés chez 68,7% des patients ; les plus fréquents étaient l'hypophosphatémie (14,3%), l'arthralgie (6,1%), la stomatite (6,1%), l'hyponatrémie (5,4%), les douleurs abdominales (5,4%) et la fatigue (5,4%).