INOZYME PHARMA, INC. Inozyme Pharma, Inc. a annoncé des données de base positives sur l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité exploratoire issues des essais cliniques de phase 1/2 en cours de la société sur l'INZ-701 chez des adultes présentant un déficit en ABCC6 (PXE, pseudoxanthome élastique) et un déficit en ENPP1. Données cliniques et d'efficacité exploratoires : Des marqueurs exploratoires de bénéfices cliniques ont été collectés tout au long de l'étude afin de fournir des preuves du potentiel de modification de la maladie avec un traitement continu par INZ-701. Études sur l'histoire naturelle : La société a mené une étude rétrospective complète sur l'histoire naturelle et une étude prospective longitudinale d'observation afin de caractériser la progression naturelle du déficit en ABCC6 à un stade précoce et d'éclairer la conception des futurs essais cliniques.
La société prévoit de travailler rapidement avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur la conception d'un essai pivot. L'essai clinique ouvert de phase 1/2 en cours a recruté 10 patients adultes atteints du déficit en ABCC6 dans des sites aux États-Unis et en Europe. L'essai clinique ouvert de phase 1/2 en cours a initialement recruté neuf patients adultes présentant un déficit en ENPP1 dans des sites en Amérique du Nord et en Europe.
La partie de l'essai de phase 1 portant sur l'augmentation de la dose visait à identifier une dose sûre et tolérable qui augmente les niveaux de PPi et qui peut être utilisée pour un développement clinique ultérieur. Après l'achèvement de la phase 1 des trois premières cohortes, Inozyme a administré aux patients d'une quatrième cohorte une dose de 1,2 mg/kg afin d'étudier la possibilité d'administrer l'INZ-701 une fois par semaine. Les données cliniques à ce jour ont démontré que l'INZ-701 était généralement bien toléré, qu'il présentait un profil de sécurité favorable et qu'il augmentait de manière significative les niveaux de PPi dans de multiples essais cliniques.
