Pfizer Inc. et Ionis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé l'arrêt du programme de développement clinique dirigé par Pfizer pour le vupanorsen (PF-07285557), un traitement antisens expérimental qui était évalué pour des indications potentielles dans la réduction du risque cardiovasculaire (CV) et l'hypertriglycéridémie sévère (SHTG). Pfizer a pris cette décision après un examen approfondi des données de l'étude mondiale de phase 2b, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à 8 groupes parallèles, portant sur le vupanorsen chez des participants traités par statine et souffrant de dyslipidémie, également appelée TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia (TRANSLATE-TIMI 70). Comme annoncé précédemment, l'étude a satisfait à son critère principal, en obtenant une réduction statistiquement significative du cholestérol à lipoprotéines de densité non élevée (non-HDL-C), ainsi que des réductions statistiquement significatives des triglycérides (TG) et de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3). Cependant, l'ampleur de la réduction du C non-HDL et des TG observée n'a pas permis de poursuivre le programme de développement clinique pour la réduction du risque CV ou le SHTG. Le vupanorsen a également été associé à une augmentation dose-dépendante de la graisse hépatique, et les doses plus élevées ont été associées à des élévations des enzymes hépatiques alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST). En novembre 2019, Pfizer rendra les droits de développement du vupanorsen à Ionis, qui lui a accordé une licence pour ce traitement expérimental dans le cadre d'un accord exclusif mondial.