Jasper Therapeutics, Inc. a annoncé que le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au briquilimab (anciennement connu sous le nom de JSP191), un anticorps monoclonal ciblant le récepteur CD117 (facteur de cellules souches), pour le traitement de conditionnement avant une HCT. Auparavant, la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au briquilimab dans la HCT, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement de l'immunodéficience combinée sévère (SCID). Jasper mène actuellement des études cliniques sur le briquilimab comme agent de conditionnement avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients atteints de SCID, une maladie pédiatrique rare et potentiellement mortelle qui touche environ 1/58 000 naissances dans la population générale, et séparément chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) ou de syndromes myélodysplasiques (SMD).

Dans ces maladies, le pronostic est mauvais pour les patients et les taux de transplantation sont faibles en raison du conditionnement hautement toxique requis. L'essai clinique en cours de Jasper sur le SCID évalue le briquilimab en tant qu'agent de conditionnement pour permettre la transplantation de cellules souches chez les patients qui sont soit naïfs de transplantation, soit qui ont reçu une transplantation de cellules souches antérieure avec un mauvais résultat. Jasper a présenté les données de cette étude lors de multiples conférences scientifiques, qui ont démontré que le briquilimab a été bien toléré sans aucun effet indésirable lié au traitement chez plusieurs patients âgés de 3 mois à 38 ans.

Une prise de greffe de cellules souches et une reconstitution immunitaire réussies ont également été observées. Jasper a également présenté les données d'une étude qui a démontré un profil de sécurité tolérable et un chimérisme complet du donneur chez 24 des 24 patients atteints de LMA ou de SMD. À ce jour, aucun événement indésirable important lié au briquilimab, aucune maladie aiguë classique de grade II-IV du greffon contre l'hôte, ni aucune mortalité liée à la transplantation n'ont été signalés dans les 100 jours.

Les SMD sont un groupe de troubles dans lesquels les cellules sanguines immatures de la moelle osseuse deviennent anormales et ne produisent pas de nouvelles cellules sanguines ou produisent des cellules sanguines défectueuses, ce qui entraîne un faible nombre de cellules sanguines normales, en particulier de globules rouges. Chez environ un patient sur trois, le SMD peut évoluer vers une LAM, un cancer des cellules de la moelle osseuse qui progresse rapidement. Les deux sont des maladies des personnes âgées avec une mortalité élevée.