KalVista Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait présenté l'analyse du sous-groupe américain de l'essai de phase 3 KONFIDENT sur le sebetralstat, ainsi que les données relatives aux demandes d'indemnisation et à l'enquête auprès des patients dans le monde réel, lors de l'Eastern Allergy Conference (EAC) 2024, ainsi que le sous-groupe japonais de KONFIDENT lors de la 123e réunion annuelle de l'Association dermatologique japonaise (JDA) 2024. KONFIDENT est le premier essai pivot de phase 3 à inclure des sites japonais dans un programme de développement de l'AOH. Les présentations suivantes ont eu lieu à l'EAC 2024 : Sebetralstat pour le traitement à la demande des crises d'angioedème héréditaire : US Subgroup Analysis from the Double-blind, Placebo-controlled Phase 3 KONFIDENT Trial : Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, États-Unis.

(Le temps médian entre le début de la crise et l'administration était de 38 minutes (IQR 5-124) pour le sous-groupe américain (78 crises), ce qui se compare favorablement au temps médian jusqu'au traitement de 41 minutes (IQR 6-140) dans la population globale de l'essai. Le temps médian jusqu'au début du soulagement des symptômes pour 300 mg dans le sous-groupe américain était de 1.28 heures (IQR 0,77-3,12), ce qui se compare également favorablement au délai médian de début de soulagement des symptômes pour 300 mg de 1,61 heures (IQR 0,78-7,04) pour l'ensemble de la population de l'étude. Tendances du volume de traitements à la demande de l'angio-œdème héréditaire aux États-Unis : Une analyse rétrospective d'une grande base de données de réclamations multi-payeurs : Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, États-Unis. (Présentation par affiche) Malgré l'avènement de multiples LTP non androgènes depuis 2017, la tendance générale du nombre total de demandes de remboursement et de la quantité délivrée pour les traitements à la demande est restée stable aux États-Unis La variabilité moyenne d'une année sur l'autre du nombre total de seringues et de flacons à la demande délivrés par trimestre est restée dans les limites de 3 % et de 10 %, respectivement, de la ligne de base du troisième trimestre 2018 ? Coûts de santé au troisième trimestre 2023 chez les patients assurés commercialement atteints d'angio-œdème héréditaire et traités avec une prophylaxie à long terme : une analyse rétrospective de la base de données des demandes d'indemnisation aux États-Unis : Daniel Soteres, Asthma & Allergy Associates P.C., Colorado Springs, Colorado, États-Unis.

(L'analyse de la base de données des demandes de remboursement a révélé que les coûts d'utilisation des ressources non pharmaceutiques liés à l'AOH parmi les patients recevant une LTP non androgénique étaient substantiels, avec une moyenne de > 641 000 $ en coûts de santé liés à l'AOH par patient et par an. Environ un tiers des patients recevant une LTP non androgénique ont eu =1 visite aux urgences liée à l'AOH pendant le suivi (33%), et près d'un quart (22%) ont eu =1 visite de soins à domicile liée à l'AOH. Qualité de vie des patients : Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, États-Unis. (Les crises survenant chez les patients recevant une PUT non androgénique et ceux recevant un traitement à la demande seulement ont un impact similaire sur la qualité de vie physique et sociale (QoL) Les crises traitées en moins d'une heure sont associées à un impact plus faible sur la QoL Impact réel des crises d'angioedème héréditaire traitées sur la qualité de vie des patients : Maeve O'Connor, Allergy Asthma & Immuno Relief Charlotte, Charlotte, NC, États-Unis.

Emploi et productivité des patients : Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, États-Unis. (Les crises d'AOH chez les patients recevant une LTP sans androgène et ceux recevant uniquement un traitement à la demande ont eu un impact similaire sur la vie professionnelle des patients employés, entraînant une diminution de leur capacité à travailler, un absentéisme important, une réduction de la productivité et du présentéisme chez ceux qui étaient en mesure de travailler : Maeve O'Connor, Allergy, Asthma, & Immunology Relief of Charlotte, Charlotte, NC, États-Unis. (Présentation d'affiche) Les patients, y compris ceux qui prennent le LTP, ont indiqué que les crises d'AOH non traitées progressaient souvent en gravité, se déplaçaient vers d'autres endroits et étaient associées à l'isolement social et à l'impact sur la santé physique/mentale 70% des patients ont indiqué que leur dernière crise non traitée avait eu un impact sur leur niveau d'énergie ; 55% et 22% des patients LTP et des patients à la demande uniquement, respectivement, se sentaient réticents à sortir en public La présentation suivante a eu lieu lors de la réunion annuelle de la JDA 2024 : Sebetralstat KONFIDENT est le premier essai de phase 3 sur l'AOH à la demande à inclure des sites japonais : Daisuke Honda, Chiba University Graduate School of Medicine, Chiba, Japon.

(Présentation par affiche) Malgré le nombre relativement faible de crises traitées dans le sous-groupe des participants japonais à KONFIDENT, les résultats du critère d'évaluation primaire étaient conformes à ceux observés dans l'ensemble de la population de l'essai. Parmi les participants japonais, le sebetralstat a été bien toléré, sans ETEP liés au traitement, sans ETEP graves ou sévères et sans ETEP entraînant l'arrêt de l'étude.