KalVista Pharmaceuticals, Inc. a présenté de nouvelles données sur les mesures de traitement à la demande préférées des patients dans l'angioedème héréditaire (AOH), et sur les effets de la maladie sur la qualité de vie des personnes vivant avec l'AOH, lors du 2022 HAEi Global Leadership Workshop à Francfort, en Allemagne. La société a présenté des données favorables à l'utilisation de l'échelle d'impression globale du patient sur le changement (PGI-C) comme critère d'évaluation clinique de l'efficacité des traitements à la demande pour les crises d'AOH. Des entretiens qualitatifs avec des personnes atteintes d'AOH ont démontré une nette préférence pour l'échelle PGI-C (>70%,) par rapport à d'autres échelles comme outil de mesure des résultats pour les patients.

Ces résultats sont cohérents avec les analyses post hoc de l'essai clinique de phase 2 de la société pour le sebetralstat, qui a trouvé que le PGI-C était une mesure cliniquement significative de l'efficacité pour le traitement à la demande des crises d'AOH. La combinaison de la signification clinique et de la préférence des patients a conduit la société à choisir le PGI-C comme mesure primaire des résultats pour l'essai clinique de phase 3 en cours sur KONFIDENT. Une deuxième présentation de la société a mis en évidence l'impact significatif des crises d'AOH sur la santé mentale, les activités quotidiennes et la qualité de vie des personnes vivant avec l'AOH.

Cette recherche a révélé qu'une majorité de personnes atteintes d'AOH ont manqué des événements importants de leur vie en raison de l'anxiété associée à l'imprévisibilité des crises d'AOH et que près de la moitié du temps, les patients se sentent “moins que leur 100% eux-mêmes” ; à cause de l'AOH.