KalVista Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que les données récentes de l'essai pivot de phase 3 KONFIDENT et de l'essai de prolongation en ouvert KONFIDENT-S évaluant l'efficacité et l'innocuité du sebetralstat ont fait l'objet de présentations de dernière minute lors du Congrès 2024 de l'Académie européenne d'allergie et d'immunologie clinique. Les résultats de KONFIDENT ont été publiés simultanément dans The New England Journal of Medicine. Tels qu'ils ont été présentés et publiés, les résultats de l'essai KONFIDENT ont satisfait aux critères d'évaluation primaires et secondaires clés et ont démontré un profil d'innocuité non différent de celui du placebo.

Résultats de l'essai de phase 3 KONFIDENT : Le temps médian entre le début de la crise et le traitement était de 41 minutes (Q1, 6 ; Third, 140) avec 55,7% des participants traités en moins d'une heure ; 42,8% des crises ont été traitées lorsqu'elles étaient encore légères ; Critère d'évaluation primaire : Le délai avant le début du soulagement des symptômes était significativement plus rapide que pour le placebo (p12) ; Principaux critères d'évaluation secondaires : Temps significativement plus rapide pour une réduction de la sévérité de la crise par rapport à la ligne de base par rapport au placebo (p=0,0036 pour 300 mg sebetralstat, p=0,0032 pour 600 mg sebetralstat) ; Temps significativement plus rapide pour une résolution complète de la crise par rapport au placebo (p= 0,0022 pour 300 mg sebetralStat, p=0,0022 pour 300 mg Sebetralstat, p=21,0 heures [IQR 7,22 =24]) ont été cohérents avec les résultats de l'essai KONFIDENT. KONFIDENT et KONFIDENT-S sont les premiers et les seuls essais cliniques à inclure le soulagement complet des symptômes comme critère d'évaluation ; tous les autres essais utilisent le soulagement quasi-complet, qui est une norme beaucoup moins élevée qui ne tient pas compte de la séquence d'attaque complète de la même manière. Dans le sous-groupe des crises laryngées (n=14), le délai médian avant le début du soulagement des symptômes était de 1,3 heure.