Kazia Therapeutics Limited a annoncé les résultats de GBM-AGILE, une étude de phase II/III qui comprenait une évaluation du paxalisib par rapport à la norme de soins (SOC) pour les patients atteints de glioblastome (NCT03522298), un cancer du cerveau potentiellement mortel, pour lequel il existe un besoin urgent et non satisfait de nouvelles thérapies. GBM AGILE est un essai adaptatif de phase II/III parrainé par la Global Coalition for Adaptive Research (GCAR), une organisation à but non lucratif composée de certains des plus grands chercheurs en sciences cliniques, translationnelles et fondamentales du monde, issus d'institutions telles que le Memorial Sloan Kettering Cancer Center et le Dana-Farber Cancer Institute. L'essai est conçu pour dépister et caractériser efficacement la réponse des patients atteints de glioblastome (GBM) à de nouveaux agents expérimentaux.

En général, les analyses secondaires et les critères d'évaluation sont évalués sur la base de modèles statistiques établis en comparaison avec les patients témoins recrutés en même temps que l'agent expérimental (population témoin concomitante). Le paxalisib est le troisième médicament candidat à achever son évaluation dans l'étude et a été évalué chez des patients atteints de glioblastome nouvellement diagnostiqué avec un statut de promoteur MGMT non méthylé ainsi que chez des patients atteints d'une maladie récurrente. Au total, 313 patients non méthylés nouvellement diagnostiqués (NDU) et des patients récurrents traités dans les meilleurs hôpitaux américains spécialisés en cancérologie ont été randomisés dans la phase 1 soit dans un bras de traitement par paxalisib (60 mg/jour), soit dans le bras de contrôle concomitant SOC, de janvier 2021 à mai 2022.

Kazia poursuit actuellement d'autres analyses de ces données afin d'élucider les signaux potentiels à prendre en compte. Sur la base de l'ensemble des données disponibles dans toutes les études cliniques terminées sur le paxalisib chez des patients atteints de GBM non méthylé nouvellement diagnostiqués, Kazia demandera à rencontrer la Food & Drug Administration (FDA) pour discuter des résultats et déterminer si une voie potentielle d'homologation accélérée est appropriée pour le paxalisib. Le paxalisib a déjà reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de procédure accélérée de la FDA pour le glioblastome chez les patients ayant le statut de promoteur MGMT non méthylé, après un traitement par radiothérapie et témozolomide.

Les données complètes, y compris les critères d'évaluation secondaires du bras paxalisib de l'étude GBM AGILE, devraient être présentées lors d'une réunion scientifique dans le courant de l'année.