Lisata Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour son candidat expérimental, le certepetide (anciennement LSTA1). Les données, présentées dans un poster par le Dr Dan G. Duda du Massachusetts General Hospital lors de la 2024 Cholangiocarcinoma Foundation Annual Conference, montrent que le certepetide, associé à une chimiothérapie et une immunothérapie standard, améliore la survie des souris atteintes d'un cholangiocarcinome intrahépatique. Ces résultats suggèrent des avantages potentiels pour les patients humains atteints de ce cancer agressif et soutiennent les efforts de développement clinique de certepetide dans le cholangiocarcinome intrahépatique.

Le cholangiocarcinome intrahépatique, également connu sous le nom de cancer des voies biliaires intrahépatiques, est un cancer rare et agressif qui se développe dans les voies biliaires du foie. Il s'agit de la deuxième tumeur maligne du foie la plus fréquente, représentant environ 10 % de l'ensemble des cholangiocarcinomes. Le cholangiocarcinome intrahépatique a un pronostic globalement défavorable et les symptômes sont généralement non spécifiques, ce qui contribue à un stade avancé de la tumeur au moment du diagnostic.

Certepetide (anciennement LSTA1) est un médicament expérimental conçu pour activer une nouvelle voie d'absorption qui permet aux médicaments anticancéreux co-administrés ou fixés de pénétrer plus efficacement dans les tumeurs solides. Certepetide active ce système de transport actif de manière spécifique à la tumeur, ce qui permet aux médicaments anticancéreux coadministrés par voie systémique de pénétrer plus efficacement dans la tumeur et de s'y accumuler. Il a également été démontré que le certepetide modifie le microenvironnement tumoral, en diminuant sa nature immunosuppressive et en inhibant la cascade métastatique.

À ce jour, le certepetide a également démontré une sécurité, une tolérabilité et une activité clinique favorables dans des essais cliniques terminés et en cours, conçus pour tester sa capacité à améliorer l'efficacité de la chimiothérapie standard pour le cancer du pancréas. Lisata explore le potentiel du certepetide pour permettre à une variété de modalités de traitement de traiter plus efficacement une gamme de tumeurs solides. Certepetide a reçu la désignation Fast Track (États-Unis) et la désignation de médicament orphelin pour le cancer du pancréas (États-Unis et Union européenne) ainsi que la désignation de médicament orphelin pour le gliome (États-Unis) et l'ostéosarcome (États-Unis).

En outre, le certepetide a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour l'ostéosarcome (États-Unis).