Molecure S.A. a annoncé avoir reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant sa demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour mener des essais cliniques de phase II sur OATD-01, le tout premier inhibiteur de la chitotriosidase 1 (CHIT1) ayant un potentiel de modification de la maladie. Les premiers patients atteints de sarcoïdose pulmonaire dans le cadre de cette étude de phase II devraient commencer à recevoir le traitement au cours du quatrième trimestre de l'année 2O23. L'OATD-01 a démontré des capacités de modification de la maladie dans les essais précliniques et a le potentiel de devenir la nouvelle norme de soins pour le traitement de la sarcoïdose pulmonaire.

L'essai clinique de phase II de l'OATD-01 devrait être une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant la sécurité et l'efficacité du médicament dans le traitement d'environ 90 patients atteints de sarcoïdose pulmonaire. En raison de l'exigence de double aveugle, les résultats finaux de l'étude en simple aveugle seront publiés après sa conclusion, prévue pour le premier semestre 2025. L'étude comporte un critère d'efficacité primaire innovant ?

Le niveau auquel l'OATD-01 est capable de réduire l'inflammation granulomateuse dans le parenchyme pulmonaire sur une période de 12 semaines, sur la base des résultats de la tomographie par émission de positons (PET/CT). Ce critère d'évaluation a été convenu avec la FDA à l'issue d'une réunion préalable à la demande d'autorisation de mise sur le marché.