Mustang Bio, Inc. a annoncé que les données provisoires de phase 1/2 sur le traitement avec le même vecteur lentiviral que celui utilisé dans le MB-107, la thérapie génique lentivirale de Mustang pour l'immunodéficience combinée sévère liée au chromosome X (XSCID), également connue sous le nom de maladie du garçon bulle, chez les enfants de moins de deux ans nouvellement diagnostiqués, soutiennent les plans de lancement d'un essai pivot multicentrique de phase 2 pour le MB-107 dans le cadre de la demande de nouveau médicament de recherche (IND) de la société au cours du second semestre de cette année. Représentant la plus grande cohorte de nourrissons atteints de XSCID traités par thérapie génique, les données incluent 23 nourrissons atteints de XSCID traités avec le vecteur lentiviral à un âge médian de 3 mois (intervalle : 2-14 mois) avec un suivi médian de 2,6 ans (intervalle : 4 mois à 5,6 ans). Des cellules CD34+ de moelle osseuse autologue transduites ont été générées pour tous les patients avec un nombre médian de copies de vecteur (VCN) de 0,81/cellule (fourchette : 0,16-1,81), et une dose médiane de cellules CD34+ de 9,61x106/kg (fourchette : 4,40-22,45).

Avant la perfusion des cellules, les patients ont reçu du busulfan ciblé à une surface cumulée sous la courbe (cAUC) de 22 mg*hr/L. Le traitement a été bien toléré, et tous les patients ont connu une récupération hématopoïétique complète. Des effets indésirables graves sont survenus chez trois patients (deux patients présentant une pancytopénie et une anémie hémolytique et un patient présentant un retard de prise de greffe de neutrophiles), et tous se sont résolus. Dix-sept patients présentaient des infections actives avant le traitement, et dans tous les cas, ces infections ont disparu.

En outre, 15 patients ont pu jusqu'à présent interrompre l'administration d'immunoglobulines intraveineuses et, à ce jour, 14 patients ont été immunisés avec succès. Tous les patients sont actuellement en vie avec un marquage vectoriel stable dans toutes les lignées cellulaires et sans signe de transformation maligne. Les données, présentées oralement au cours du Symposium Clinical Trials Spotlight lors de la 25e réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), proviennent d'un essai clinique multicentrique de phase 1/2 en cours à St.

Jude, l'hôpital pour enfants UCSF Benioff de San Francisco et l'hôpital pour enfants de Seattle. La thérapie génique lentivirale est également en cours d'évaluation dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2 au National Institute of Allergy and Infectious Diseases, qui fait partie des National Institutes of Health, pour les patients atteints de XSCID qui ont déjà été traités par une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et pour lesquels un nouveau traitement est indiqué.