Mustang Bio, Inc. a annoncé que les données actualisées de l'essai clinique de phase 1/2 en cours de MB-106, une thérapie CAR T autologue ciblant le CD20, montrent un profil de sécurité et d'efficacité favorable chez les patients atteints de macroglobulinémie de Waldenstrom, une forme rare de cancer du sang. MB-106 est développé dans le cadre d'une collaboration entre Mustang et le Fred Hutch Cancer Center pour traiter les patients atteints de lymphomes non hodgkiniens à cellules B (?B-NHLs ?) et de leucémie lymphocytaire chronique, récidivants ou réfractaires. Les résultats actualisés de l'essai clinique de phase 1/2 dans un seul établissement ont été présentés lors d'une séance de posters au congrès hybride 2024 de l'Association européenne d'hématologie (?EHA2024 ?) par Brian Till, M.D., professeur associé et médecin à Fred Hutch et à l'Université de Washington.

Les dix patients de l'étude avaient déjà été traités par des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (?BTKi ?), et leur maladie a continué à progresser pendant le traitement par BTKi. Globalement, 90% (9/10) des patients traités avec le MB-106 ont répondu au traitement, dont 3 réponses complètes, 2 très bonnes réponses partielles et 4 réponses partielles. En outre, un patient a vu sa maladie se stabiliser.

L'un des patients ayant obtenu une réponse complète est resté en rémission pendant 31 mois, avec un taux d'immunoglobuline M (IgM) qui a rapidement diminué pour atteindre la plage normale après le traitement par MB-106 et qui est resté normal depuis. Les patients avaient en moyenne neuf lignes de traitement antérieures et un seul patient a commencé un traitement anti-WM supplémentaire après avoir été traité par MB-106. Du point de vue de la sécurité, neuf patients ont présenté un syndrome de libération de cytokines (CRS) : cinq patients de grade 1 et quatre patients de grade 2. Un patient a présenté un syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) de grade 1.

Aucun CRS de grade 3 ou 4 ou ICANS de grade 2, 3 ou 4 n'a été observé, malgré l'augmentation de la dose. Les scientifiques de Fred Hutch ont joué un rôle dans le développement de ces découvertes, et Fred Hutch et ses scientifiques pourraient bénéficier financièrement de ces travaux à l'avenir. La capacité de la société à poursuivre le développement du programme MB-106 pour les hémopathies malignes dépend de l'obtention d'un financement supplémentaire important et/ou de la conclusion d'un partenariat stratégique.