Novartis a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif et recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Scemblix® (asciminib) pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif en phase chronique (LMC-PC Ph+), précédemment traités par deux inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) ou plus. S'il est approuvé, Scemblix sera le premier traitement de la LMC en Europe qui agit en ciblant spécifiquement la poche myristoyle d'ABL (également connu sous le nom d'inhibiteur STAMP dans la littérature scientifique), ce qui représente une avancée thérapeutique importante pour les patients qui présentent une intolérance et/ou une résistance aux thérapies TKI actuellement disponibles. On estime que, chaque année, plus de 6 300 personnes recevront un diagnostic de LMC en Europe.

Bien que de nombreux patients bénéficieront des thérapies TKI disponibles, une proportion significative d'entre eux peut présenter une intolérance ou une résistance à ces traitements. Dans une analyse des patients atteints de LMC traités par deux TKI antérieurs, environ 55 % ont signalé une intolérance au traitement précédent ; et une analyse groupée des patients en deuxième ligne a révélé que jusqu'à 70 % d'entre eux ne parviennent pas à obtenir une réponse moléculaire majeure (RMM) dans les deux ans de suivi. L'avis positif du CHMP pour Scemblix est basé sur les résultats de l'étude pivotale de phase III ASCEMBL, qui a montré un quasi-doublement du taux de RMM pour les patients traités avec Scemblix par rapport à ceux traités avec Bosulif® (bosut).

Bosulif® (bosutinib) (25,5 % contre 13,2 %) à 24 semaines, avec un taux d'abandon plus de trois fois inférieur en raison d'effets indésirables (5,8 % contre 21,1 %)1. Les effets indésirables les plus fréquents (incidence = 20 %) rapportés dans cette analyse étaient la thrombocytopénie (29,5 %) et la neutropénie (23,1 %) dans le groupe Scemblix ; et la diarrhée (71,1 %), la nausée (46,1 %), l'augmentation de l'ALT (28,9 %), les vomissements (26,3 %), l'éruption cutanée (23,7 %), l'augmentation de l'AST (21,1 %) et la neutropénie (21,1 %) dans le groupe Bosulif.

Ces résultats ont été confirmés dans le suivi à plus long terme, où le taux de RMM à la semaine 96 était plus que doublé avec Scemblix (37,6 %, IC 95 % : 29,99-45,65) par rapport à Bosulif (15,8 %, IC 95 % : 8,43-25,96). Ces données ont été présentées oralement lors des réunions annuelles de l'American Society for Clinical Oncology (ASCO) et de l'European Hematology Association (EHA) en juin 2022. L'approbation de Scemblix dans la LMC recommandée par le CHMP sera soumise à la Commission européenne (CE).

La CE examinera les recommandations du CHMP et rendra une décision finale dans les mois à venir.