NurExone Biologic Inc. a annoncé les résultats provisoires d'une étude préclinique interne de son médicament ExoPTEN. ExoPTEN est développé par NurExone comme un médicament peu invasif, visant à capitaliser sur le marché de 2,9 milliards de dollars pour les lésions aiguës de la moelle épinière (LM). L'étude actuelle a été conçue pour évaluer l'impact d'ExoPTEN sur la récupération motrice, réflexe et sensorielle des rats, après une transection complète (c'est-à-dire une section complète) de la moelle épinière.

Les résultats intermédiaires, quatre semaines après la transection, ont montré que : Dans le groupe traité par ExoPTEN comprenant quatre rats ayant reçu une administration intranasale d'ExoPTEN, 75 % des rats ont répondu au traitement et ont récupéré le réflexe du membre postérieur, réhabilité certaines fonctions motrices et récupéré le contrôle sensoriel. Dans le groupe traité avec l'exosome seul et dans le groupe traité avec la molécule thérapeutique PTEN siRNA seule, comprenant quatre rats chacun, 25 % des rats ont répondu au traitement et ont récupéré le réflexe du membre postérieur, la fonction motrice et le contrôle sensoriel. Dans un groupe témoin, comprenant six rats qui ont reçu une solution saline (non thérapeutique), aucun des rats n'a démontré une récupération sensorielle ou réflexe ou une réhabilitation motrice.

ExoPTEN est basé sur la plateforme ExoTherapy exclusive de la société, dans laquelle des exosomes sont produits et chargés de molécules thérapeutiques pour être délivrés aux cellules endommagées du corps. L'étude actuelle a évalué ExoPTEN avec une séquence améliorée et modifiée de siRNA (petit ARN interférent) comme cargaison thérapeutique. L'ExoPTEN, en tant que médicament basé sur l'ExoTherapy, est conçu pour favoriser la régénération des neurones et le recâblage de la moelle épinière endommagée par un traumatisme, tout en étant un médicament "prêt à l'emploi" avec une administration peu invasive.