Ocugen, Inc. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 3 liMeliGhT portant sur l'OCU400, un produit candidat de thérapie génique modificatrice développé pour la rétinite pigmentaire (RP). L'essai clinique de phase 3 liMeliGhT s'appuie sur les données positives de la phase 1/2 de l'OCU400 qui suggèrent des tendances positives dans l'acuité visuelle avec meilleure correction (BCVA), le test de mobilité multi-luminance (MLMT) et l'acuité visuelle à faible luminosité (LLVA) parmi les yeux traités. 89 % (16/18) des sujets atteints de RP ont montré une préservation ou une amélioration dans l'œil traité, que ce soit au niveau de la BCVA, de la LLVA ou des scores MLMT par rapport à la ligne de base.

80 % (8/10) des sujets porteurs d'une mutation RHO ont présenté une préservation ou une amélioration des scores MLMT par rapport aux valeurs initiales. 78 % (14/18) des sujets ont montré une préservation ou une amélioration des scores MLMT dans les yeux traités par rapport aux valeurs initiales. L'étude de phase 3, d'une durée d'un an, portera sur un échantillon de 150 participants, dont un groupe de 75 participants présentant des mutations du gène RHO et un autre groupe de 75 participants ne connaissant pas le gène.

Dans chaque bras, les participants seront randomisés 2:1 dans le groupe de traitement (2,5 x 1010 vg/oeil d'OCU400) et dans le groupe de contrôle non traité, respectivement. Les patients âgés de huit ans et plus, atteints de RP à un stade précoce ou avancé, sont recrutés pour participer à l'étude liMeliGhT. L'évaluation de la navigation en fonction de la luminance (LDNA), une mesure plus sensible et plus spécifique de la fonction que la MLMT utilisée dans les essais cliniques de phase 3 précédents, est le principal critère d'évaluation de l'étude.

L'étude de phase 3 liMeliGhT se concentrera sur la proportion de répondeurs, dans les groupes traités et non traités, qui obtiennent une amélioration d'au moins 2 niveaux Lux par rapport à la ligne de base dans les yeux de l'étude. Ocugen a précédemment annoncé que l'OCU400 avait reçu les désignations de médicament orphelin et de RMAT de la part de la FDA et que l'EMA avait accepté l'essai mené aux États-Unis pour la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA). Avec le premier dosage de l'essai clinique de phase 3, OCU400 reste en bonne voie pour atteindre les objectifs d'approbation de la BLA et de la MAA en 2026.