Ocular Therapeutix, Inc. a annoncé les données provisoires à 7 mois de son essai clinique de phase 1 aux États-Unis évaluant OTX-TKI, l'implant intravitréen d'hydrogel d'axitinib de la société, développé pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA humide) et d'autres maladies rétiniennes. Les données seront présentées plus en détail lors de la prochaine réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology (AAO) 2022 Subspecialty Day qui se tiendra à Chicago par Dilsher Dhoot, MD le 30 septembre 2022 à 3:29 CT et peuvent être consultées environ deux heures après la fin de la présentation pendant 90 jours en visitant la section investisseurs du site Web de la société à l'adresse investors.ocutx.com. L'essai clinique de phase 1 basé aux États-Unis est une étude prospective, multicentrique, randomisée et contrôlée qui évalue une dose de 600 µg d'OTX-TKI en un seul implant, avec une injection de 2 mg d'aflibercept quatre semaines après l'implant, par rapport à des injections de 2 mg d'aflibercept administrées toutes les 8 semaines chez des sujets précédemment traités par un traitement anti-VEGF.

L'essai est conçu pour évaluer la sécurité, la durabilité et la tolérabilité d'OTX-TKI, et pour évaluer l'activité biologique chez les sujets en mesurant l'acuité visuelle et les changements anatomiques de la rétine à l'aide de la tomographie par cohérence optique. L'essai clinique a recruté un total de 21 sujets dans six sites cliniques aux États-Unis, qui ont été randomisés 3:1 dans le bras OTX-TKI ou le bras d'injection d'aflibercept toutes les 8 semaines, conformément à l'étiquette. Sur la base de la date limite du 24 août 2022, les données intermédiaires de l'essai clinique de phase 1 aux États-Unis ont montré que l'implant unique OTX-TKI était généralement bien toléré avec un profil de sécurité favorable.

Aucun événement indésirable grave (EIG) oculaire ou systémique lié au médicament n'a été observé. Un EIG d'endophtalmie a été observé dans le groupe OTK-TKI, survenu après l'injection obligatoire d'aflibercept au mois 1 et évalué par l'investigateur comme étant lié à la procédure d'injection. Aucun événement indésirable tel qu'une élévation de la PIO, un décollement de la rétine, une vascularite rétinienne ou une migration de l'implant dans la chambre antérieure n'a été observé dans le bras OTX-TKI, et aucun sujet n'a baissé les bras.

Un sujet randomisé dans le groupe OTX-TKI a reçu par erreur des injections d'aflibercept au lieu d'injections simulées lors des visites des mois 3 et 5. Il ne s'agissait pas de traitements de sauvetage car le sujet ne répondait à aucun critère de sauvetage. Comme ce sujet n'a pas été traité conformément au protocole, il a été exclu de l'analyse de l'activité biologique (OTX-TKI : n=15 et Aflibercept : n=5) mais inclus dans l'analyse de la sécurité (OTX-TKI : n=16 et Aflibercept : n=5).

Les résultats intermédiaires ont montré que les sujets traités par un seul implant OTX-TKI ont présenté une meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) stable et soutenue (changement moyen par rapport à la ligne de base de -1,3 lettre) et une épaisseur du sous-champ central (CSFT) (changement moyen par rapport à la ligne de base de +9,2 µm) dans le bras OTX-TKI à 7 mois, ce qui était comparable au bras aflibercept dosé toutes les 8 semaines (changement moyen par rapport à la ligne de base de la BCVA de -1 lettre ; changement moyen par rapport à la ligne de base du CSFT de +0,4 µm). Les données ont également montré que 80 % des sujets du groupe OTX-TKI n'ont pas eu besoin de secours jusqu'à 6 mois et 73 % des sujets du groupe OTX-TKI n'ont pas eu besoin de secours jusqu'à 7 mois. (Tableau 1).

Ces données n'ont pas été revues par la FDA.