Panbela Therapeutics, Inc. a annoncé que le comité indépendant de surveillance des données de sécurité (DSMB) a terminé son troisième examen de sécurité pré-spécifié de l'essai clinique de phase 3 ASPIRE en cours évaluant l'ivospemin en association avec la gemcitabine et le nab-Paclitaxel pour le traitement de première ligne de l'adénocarcinome canalaire pancréatique métastatique (mPDAC). Le DSMB a recommandé la poursuite de l'étude sans modification, marquant ainsi la troisième évaluation positive consécutive de l'innocuité. La base de données de sécurité comprend désormais 395 patients, contre 214 patients le 29 novembre 2023.

Principaux enseignements : La recommandation du DSMB de poursuivre l'étude sans modification confirme le soutien au profil de sécurité de l'ivospemin. La base de données de sécurité s'est élargie à 395 patients, fournissant une base solide pour l'évaluation de la sécurité d'ivospemin. Le taux d'événements plus faible que prévu suggère la possibilité d'une survie prolongée chez les participants à l'essai ASPIRE.

Le recrutement rapide permet à Panbela de rester sur la bonne voie pour terminer le recrutement au premier trimestre 2025, plus tôt qu'initialement prévu. Panbela a également souligné l'importance de l'étude ASPIRE dans le contexte des récentes avancées dans le traitement des mPDAC, telles que l'étude Napoli 3, qui a conduit à l'approbation de l'irinotécan liposomal (Onivyde) en association avec le fluorouracile, l'oxaliplatine et la leucovorine (NALIRIFOX). Malgré cette autorisation, basée sur un bénéfice de survie médiane globale de 1,9 mois par rapport à la gemcitabine et au nab-paclitaxel, le pronostic pour les patients atteints de mPDAC reste médiocre, avec une survie médiane globale toujours inférieure à 12 mois.

Les avantages supplémentaires en termes de survie médiane ont été modestes au cours des 11 dernières années, l'autorisation récente d'Onivyde dans le schéma NALIRIFOX démontrant un avantage de survie de 1,9 mois par rapport à l'autorisation de la gemcitabine et du nab-paclitaxel, qui était basée sur un avantage de survie globale médiane de 1,8 mois par rapport à la gemcitabine seule. Panbela reste déterminée à faire progresser l'essai ASPIRE et à évaluer le potentiel de l'ivospemin à améliorer les résultats pour les patients atteints de mPDAC. Malgré les récentes avancées thérapeutiques, la médiane de survie globale des patients atteints de mPDAC reste inférieure à 12 mois.

La société attend avec impatience l'analyse intermédiaire de survie début 2025, qui fournira des informations importantes sur le potentiel d'ivospemin à répondre à cet important besoin médical non satisfait.