Precigen, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante à l'immunothérapie expérimentale PRGN-2012 AdenoVerseaa¢, première de sa catégorie, pour le traitement de la papillomatose respiratoire récurrente (PRR). La désignation de thérapie innovante de la FDA accélère le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles, et pour lesquels des preuves cliniques préliminaires démontrent une amélioration substantielle sur des critères cliniques significatifs par rapport aux thérapies disponibles. Le PRGN-2012 intègre une conception optimisée de l'antigène qui utilise la technologie des adénovecteurs de gorille, qui fait partie de la plateforme AdenoVerse de Precigen, pour provoquer des réponses immunitaires dirigées contre les cellules infectées par le papillomavirus humain de type 6 (HPV 6) ou le HPV de type 11 (HPV 11). Les adénovecteurs Gorilla présentent de nombreux avantages, notamment la possibilité d'une administration répétée, l'incapacité de se répliquer in vivo et la capacité de délivrer une charge génétique importante.

La FDA a déjà accordé au PRGN-2012 la désignation de médicament orphelin pour les patients atteints de PRR. La désignation de Breakthrough Therapy s'appuie sur les données cliniques relatives au PRGN-2012 obtenues dans le cadre de l'étude de phase 1 (NCT04724980), qui a été présentée lors de la dernière journée R&D de Precigen, et qui a montré une forte réponse à la dose de phase 2 recommandée (RP2D) chez des patients ayant subi en moyenne 5,8 chirurgies de la PRR (entre 3 et 10) au cours de l'année précédant le traitement par le PRGN-2012. Le suivi des patients est en cours, de même que les discussions avec la FDA concernant les voies de développement rapide potentielles pour permettre une future soumission d'une demande de licence biologique (Biologics License Application - BLA).

Precigen est une société biopharmaceutique spécialisée dans la découverte et le stade clinique qui fait progresser la prochaine génération de thérapies géniques et cellulaires en utilisant la technologie de précision pour cibler les maladies les plus urgentes et les plus difficiles à traiter dans les principaux domaines thérapeutiques de l'immuno-oncologie, des troubles auto-immuns et des maladies infectieuses.