Precision BioSciences, Inc. a annoncé avoir conclu avec Novartis Pharma AG un accord mondial exclusif de collaboration et de licence pour la recherche et le développement de l'édition de gènes in vivo (l'"Accord"). Dans le cadre de l'accord, Precision développera une nucléase ARCUS personnalisée qui sera conçue pour insérer, in vivo, un transgène thérapeutique à un emplacement "safe harbor" dans le génome comme option de traitement transformateur unique potentiel pour des maladies incluant certaines hémoglobinopathies telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Selon les termes de l'accord, Precision développera une nucléase ARCUS et effectuera une caractérisation in vitro, Novartis assumant ensuite la responsabilité de toutes les activités ultérieures de recherche, de développement, de fabrication et de commercialisation.

Novartis recevra une licence exclusive de la nucléase ARCUS personnalisée développée par Precision pour que Novartis puisse la développer davantage comme option potentielle de traitement in vivo de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie. Precision recevra un paiement initial de 75 millions de dollars et pourra recevoir jusqu'à un montant total d'environ 1,4 milliard de dollars en paiements supplémentaires pour les étapes futures. Precision est également éligible pour recevoir certains financements de recherche et, si Novartis réussit à commercialiser une thérapie issue de la collaboration, des redevances échelonnées allant d'un chiffre moyen à un chiffre bas sur les ventes de produits.

Après la conclusion de la transaction, Precision s'attend à ce que la trésorerie et les équivalents de trésorerie existants, les recettes opérationnelles prévues et le crédit disponible soient suffisants pour financer ses dépenses d'exploitation et ses besoins en dépenses d'investissement jusqu'au deuxième trimestre 2024.